要望番号；IV-197
と 2 例の腫瘍縮小を含む 3 例において病勢の退縮が認められた。
安全性評価：

全 49 例で安全性評価が可能であった。グレード 3 の肝酵素の上昇が 1 例
に認められた。その他、グレード 1～2 の悪心/嘔吐、グレード 2 又は 3 の
下痢、骨髄抑制が認められたが、いずれも管理可能であり臨床的に重要で
はなかった。感染症は、3 例に細菌感染症、1 例にサイトメガロウイルス
感染症が見られた。2～10 コース（中央値 3.5 コース）後のフィトヘマグ
ルチニンに対するリンパ球反応は、非免疫抑制化学療法後に初めて治療さ
れた 10 例中 10 例で正常であり、高用量アルキル化剤投与後 2 ヵ月未満に
初めて治療された患者 7 例中 5 例で正常化した。

総 合 評 価 ：

このレジメンは神経芽腫に対する抗腫瘍効果があり、重要な臓器の機能を
障害することなく、免疫抑制作用も少なく、骨髄機能が低下した患者にお
いても実行可能で、患者の良好な QOL（生活の質）を可能にすると考え
られた。

２）

Bagatell R, et al. 2011.5）（米国 NCI-PDQ ガイドライン：引用文献番号 46、英国 CCLG
ガイドライン：引用文献番号 20、日本小児がん診療ガイドライン（CQ18）
：引用文献
番号 6）

試験の種類：

再発・難治性神経芽腫に対する IRI/TMZ 併用レジメンの有効性及び安全
性を評価する第 II 相試験

対

象

：

MRI 又は CT で測定可能な病変を有する、又は骨髄検査又は 123I-メタヨ
ードベンジルグアニジン（MIBG）スキャンで評価可能な病変を有する
再発・難治性神経芽腫

用法・用量：

IRI は 10 mg/m2/日を週 5 回、2 週間点滴静注投与する。TMZ 100 mg/m2/
日を IRI の投与少なくとも 1 時間前に第 1～5 日に 1 日 1 回経口投与する。
1 コース 21 日間とする。

例

数

：

登録：59 例、有効性評価及び安全性評価対象：55 例

年

齢

：

0.2～18.4 注)歳（中央値 3.6 歳）
注）試験参加者の年齢の最大値について、本文（18.5 歳）
、表の層別データ（Stratum 1:14.3 歳、
Stratum 2:18.4 歳）、全体データ（Overall:14.3 歳）の間で不整合が認められた。全体集団は各層
を包含する集団であることから、全体データの 14.3 歳は誤記と判断した。また、通常、Table
をもとに本文を記載するため、患者背景の層別集計値として示された 18.4 歳を採用した。

有効性評価：

客観的腫瘍縮小効果は 8 例（15%）に認め、CR 4 例、PR 4 例、不変（SD）
は 29 例に認めた。2 年無イベント生存（登録から再発、病勢進行、二次
悪性腫瘍、または死亡の初回発生まで、またはイベントが発生しなかっ
た場合は最後の患者との接触までの期間をイベント発生までの期間とし
た）率（EFS）及び全生存率（OS）は 13±9%及び 30±10%であった。
測定可能病変を持つ群よりも骨髄検査又は MIBG スキャンでのみ神経芽
腫病変を認める群の方が客観的腫瘍縮小効果を認める割合が高かった
（3/28 例対 5/27 例）
。

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