先進医療審査の事前照会事項に対する回答３

先進医療技術名：レゴラフェニブ併用多剤化学療法及びビノレルビン・シクロホスファミド維持療法
2026 年 2 月 10 日
所属・氏名：国立がん研究センター中央病院 岩田 慎太郎
同意文書について
順不同になります。特に断りがない限り、基本１６歳以上の方向けについてのコメントになります。
１．国際共同研究として行われることは書かれているのですが、日本での参加は、個人で行うのでしょ
うか。それとも、国立がん研究センター中央病院センターで治療を受けている患者さんだけが参加可
能なのでしょうか。もし後者なら、「１６歳以上の方向けの情報シート試験参加」の「日本国内における
補足説明」１３頁の冒頭に記載をしてください。
【回答】
本試験は国際共同研究として実施され、日本国内においては先進医療 B として実施し、当院の他、京
都大学医学部付属病院、九州大学病院に加え、今後 10 施設で実施予定です。日本における National
Coordinating Center（国内調整機関）は国立がん研究センター中央病院が担い、国内の試験実施体制
の取りまとめおよび国際事務局との調整を行います。
なお、本試験は先進医療 B の実施医療機関で治療を受ける必要がありますが、国立がん研究センター
中央病院で治療を受ける患者さんに限定されるものではなく、参加施設において治療を受ける患者さん
や、参加施設以外の施設から紹介を受け参加施設で治療を受ける場合も対象となります。
日本の参加施設等については、「16 歳以上の方向け情報シート 試験参加」の「日本国内における補足
説明」（13 頁）冒頭に追記します。
２．レゴラフェニブやビノレルビンは、英国ではどのような薬剤となっているのでしょうか。薬剤の有効
性や安全性の国際的評価について、補足説明の１３頁「先進医療について」に追記してください。
【回答】
レゴラフェニブおよびビノレルビンは、英国を含む欧州諸国において既承認薬であり、複数のがん種に
対して臨床使用実績があります。本試験においては、これらの薬剤のユーイング肉腫に対する有効性お
よび安全性を国際共同研究として評価するものであり、これまでに実施された臨床試験や使用経験に基
づき、本試験の実施が妥当と判断されています。
これらの点について、「日本国内における補足説明」13～14 頁「先進医療について」に追記します。

３．日本の研究では、QOL の調査はしないのでしょうか。プロトコルには、副次評価項目として、QOL
が記載されているのですが、その点についてご説明願います。
【回答】
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