別紙２
先進医療 B
評価委員

主担当： 岡田
副担当： 後藤

実施計画等評価表（番号 B152）
副担当： 山本

技術専門委員： 野津

先進医療の名称

レゴラフェニブ併用多剤化学療法及びビノレルビン・シクロホ
スファミド維持療法

申請医療機関

国立がん研究センター中央病院

医療技術の概要

新規に診断されたユーイング肉腫患者を対象に、化学療法、放
射線療法、維持療法の各段階において複数の治療介入を段階的
かつ並行的に評価する国際共同第 III 相ランダム化試験であ
る。
本試験では以下の 4 つの無作為割付（Randomisation）が組み込
まれており、それぞれが予後改善を目的とした介入の有効性・
安全性を検証する。
Randomisation A：転移性ユーイング肉腫に対する標準導入化学
療法（VDC/IE）にレゴラフェニブを併用する群と併用しない群
の比較
Randomisation B1：原発腫瘍に対する根治的放射線治療の照射
線量の比較（標準 vs 高線量）
Randomisation B2：原発腫瘍の外科的切除後における術後放射
線の至適照射線量の比較（標準 vs 低線量）
Randomisation C：強化療法終了後に維持療法（ビノレルビン＋
シクロホスファミド）を追加する群と非追加群の比較
○主要評価項目
無イベント生存期間（Event Free Survival : EFS）
○副次評価項目（有効性評価項目、安全性評価項目）
・Randomisation A: 寛解導入/強化療法：OS、毒性、QoL、組織
学的効果判定（手術を行った場合）
・Randomisation B1: 放射線治療：LFFS、OS、毒性、局所制御
達成割合、放射線治療後の急性毒性、晩期毒性、QoL
・Randomisation B2: 放射線治療：LFFS、OS、毒性、局所制御
達成割合、放射線治療後の急性毒性、晩期毒性、QoL
・Randomisation C: 維持療法：OS、毒性、QoL
※

OS：全生存期間
QoL：Cancer quality of life measures
LFFS：無局所再発生存期間

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