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（別紙２）［2.5MB］ (19 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/shingi2/0000205617_00174.html |
| 出典情報 | 先進医療会議（第153回 4／9）《厚生労働省》 |
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薬事承認申請までのロードマップ
先進医療技術名：レゴラフェニブ併用多剤化学療法及びビノレルビン・シクロホスファミド維持療法
適応症：初発ユーイング肉腫またはユーイング肉腫類似の円形細胞肉腫
先進医療
臨床研究（海外で実施）
試験名：REGO-INTER-EWING-1
試験デザイン：VDC-IE療法との併用におけるレゴラフェニブのRP2D
を決定する第Ib相試験
期間：2023年1月～2025年1月
被験者数：24名
結果の概要：本試験では、レゴラフェニブを標準化学療法（VDC/IE）
に併用した新規発症多発転移型Ewing肉腫患者において、82 mg/m²/
日が最大耐用量として確認され、許容可能な安全性が示された。本
併用療法の有効性は、Inter-Ewing-1試験にて検証予定。また、海外
では、レゴラフェニブ単剤の肉腫に対する有効性を評価する第II相試
験が2試験実施され、ユーイング肉腫に対して一定の抗腫瘍効果が
示された。
国内ではレゴラフェニブ+VDC-IE療法の併用療法の臨床試験は実施
されていない。
試験名：RMS2005試験
試験デザイン：初発横紋筋肉腫に対するリスク層別化に基づく治療
最適化のための国際多施設共同臨床試験
期間：2005年10月～2016年12月
被験者数：1733名（うち維持療法ランダム化登録数は３７１名）
結果の概要：本試験において、VNR/CY併用維持療法の有効性を評
価する第III相ランダム化試験が行われ、小児を含む182名の転移の
ない横紋筋肉腫患者を対象にVNR/CY維持療法を実施有効性と安
全性が示され、横紋筋肉腫に対する標準治療として確立された。
国内ではVNR/CY療法の臨床試験は実施されていない。
試験名：レゴラフェニブ併用多剤化学療法及びビノレルビ
ン・シクロホスファミド維持療法（INTER-EWING-1）
試験デザイン：国際共同 無作為化 第Ⅲ相試験（4つのラ
ンダム化を組み込み）
期間：2026年2月開始予定～ 2037年12月31日（欧州では、
2021年12月開始）
【Randomisation A】
対象：転移性ユーイング肉腫またはユーイング肉腫類似
の円形細胞肉腫
内容：VDC/IE + レゴラフェニブ vs VDC/IE※1
海外登録数：150例
国内：登録予定数：20例
主要評価項目：無イベント生存期間（EFS）
副次評価項目：全生存期間（OS）、毒性、QoL、組織学的
効果判定（手術を行った場合）
初発ユーイング肉腫に対する
国際的新規標準治療として確立
本先進医療のデータを利活用し
公知申請などを検討
薬事承認申請
【Randomisation C】
対象：強化療法後のユーイング肉腫またはユーイング肉
腫類似の円形細胞肉腫
内容：維持療法（VNR + CY）追加 vs 非追加 ※２
海外登録数：450例
国内登録予定数：40例
主要評価項目：EFS
副次評価項目：OS、毒性、QoL
主な適格規準
1. 試験参加のおよびランダム化ための適格規準を満たしている
2. （RandomisationAのみ）転移性病変がある（肺もしくは胸膜のみの転移を含む）
3. （RandomisationCのみ）VDC/IE/VC/VAI/BuMelベースのレジメンによる寛解導入/
地固め化学療法を受けている
4. 患者または親・法定後見人からの書面によるインフォームド・コンセントを得ている
主な除外規準
1. （RandomisationAのみ）限局性腫瘍である
2. （RandomisationCのみ）R2切除後（肉眼的腫瘍遺残）
予想される有害事象
好中球減少、貧血、血小板減少、下痢、発疹、発声障害、口内炎、悪心、粘膜炎 etc.
試験薬；レゴラフェニブおよびビノレルビン
本邦での現状
ガイドライン記載：（無） 進行中の臨床試験（無）
海外での現状
保険適用：米国（無）、英国（無）、フランス（無）、ドイツ（無）、カナダ（無）、オーストラリア
（無）、その他（無）
ガイドライン記載：（無）
進行中の臨床試験（有）
• INTER-EWING-1試験が既に欧州と豪で開始している
• 現在REGO-INTER-EWING-1試験が欧州で終了し、VDC-IE療法との併用における
レゴラフェニブのRP2Dが決定。
19
※1. VDC/IE：ビンクリスチン+ドキソルビシン+シクロホスファミド/イホマイド+エトポシド
※2. VNR + CY：ビノレルビン＋エンドキサン
先進医療技術名：レゴラフェニブ併用多剤化学療法及びビノレルビン・シクロホスファミド維持療法
適応症：初発ユーイング肉腫またはユーイング肉腫類似の円形細胞肉腫
先進医療
臨床研究（海外で実施）
試験名：REGO-INTER-EWING-1
試験デザイン：VDC-IE療法との併用におけるレゴラフェニブのRP2D
を決定する第Ib相試験
期間：2023年1月～2025年1月
被験者数：24名
結果の概要：本試験では、レゴラフェニブを標準化学療法（VDC/IE）
に併用した新規発症多発転移型Ewing肉腫患者において、82 mg/m²/
日が最大耐用量として確認され、許容可能な安全性が示された。本
併用療法の有効性は、Inter-Ewing-1試験にて検証予定。また、海外
では、レゴラフェニブ単剤の肉腫に対する有効性を評価する第II相試
験が2試験実施され、ユーイング肉腫に対して一定の抗腫瘍効果が
示された。
国内ではレゴラフェニブ+VDC-IE療法の併用療法の臨床試験は実施
されていない。
試験名：RMS2005試験
試験デザイン：初発横紋筋肉腫に対するリスク層別化に基づく治療
最適化のための国際多施設共同臨床試験
期間：2005年10月～2016年12月
被験者数：1733名（うち維持療法ランダム化登録数は３７１名）
結果の概要：本試験において、VNR/CY併用維持療法の有効性を評
価する第III相ランダム化試験が行われ、小児を含む182名の転移の
ない横紋筋肉腫患者を対象にVNR/CY維持療法を実施有効性と安
全性が示され、横紋筋肉腫に対する標準治療として確立された。
国内ではVNR/CY療法の臨床試験は実施されていない。
試験名：レゴラフェニブ併用多剤化学療法及びビノレルビ
ン・シクロホスファミド維持療法（INTER-EWING-1）
試験デザイン：国際共同 無作為化 第Ⅲ相試験（4つのラ
ンダム化を組み込み）
期間：2026年2月開始予定～ 2037年12月31日（欧州では、
2021年12月開始）
【Randomisation A】
対象：転移性ユーイング肉腫またはユーイング肉腫類似
の円形細胞肉腫
内容：VDC/IE + レゴラフェニブ vs VDC/IE※1
海外登録数：150例
国内：登録予定数：20例
主要評価項目：無イベント生存期間（EFS）
副次評価項目：全生存期間（OS）、毒性、QoL、組織学的
効果判定（手術を行った場合）
初発ユーイング肉腫に対する
国際的新規標準治療として確立
本先進医療のデータを利活用し
公知申請などを検討
薬事承認申請
【Randomisation C】
対象：強化療法後のユーイング肉腫またはユーイング肉
腫類似の円形細胞肉腫
内容：維持療法（VNR + CY）追加 vs 非追加 ※２
海外登録数：450例
国内登録予定数：40例
主要評価項目：EFS
副次評価項目：OS、毒性、QoL
主な適格規準
1. 試験参加のおよびランダム化ための適格規準を満たしている
2. （RandomisationAのみ）転移性病変がある（肺もしくは胸膜のみの転移を含む）
3. （RandomisationCのみ）VDC/IE/VC/VAI/BuMelベースのレジメンによる寛解導入/
地固め化学療法を受けている
4. 患者または親・法定後見人からの書面によるインフォームド・コンセントを得ている
主な除外規準
1. （RandomisationAのみ）限局性腫瘍である
2. （RandomisationCのみ）R2切除後（肉眼的腫瘍遺残）
予想される有害事象
好中球減少、貧血、血小板減少、下痢、発疹、発声障害、口内炎、悪心、粘膜炎 etc.
試験薬；レゴラフェニブおよびビノレルビン
本邦での現状
ガイドライン記載：（無） 進行中の臨床試験（無）
海外での現状
保険適用：米国（無）、英国（無）、フランス（無）、ドイツ（無）、カナダ（無）、オーストラリア
（無）、その他（無）
ガイドライン記載：（無）
進行中の臨床試験（有）
• INTER-EWING-1試験が既に欧州と豪で開始している
• 現在REGO-INTER-EWING-1試験が欧州で終了し、VDC-IE療法との併用における
レゴラフェニブのRP2Dが決定。
19
※1. VDC/IE：ビンクリスチン+ドキソルビシン+シクロホスファミド/イホマイド+エトポシド
※2. VNR + CY：ビノレルビン＋エンドキサン