先進医療Ｂ評価用紙（第 2 号）
評価者 構成員：松山 裕 先生

先進技術としての適格性

先 進 医 療
の
名
称

レゴラフェニブ併用多剤化学療法及び
ビノレルビン・シクロホスファミド維持療法

社会的妥当性
(社会的倫理
的 問 題 等 )

A． 倫理的問題等はない。
B． 倫理的問題等がある。

現時点での
普
及
性

A． 罹患率、有病率から勘案して、かなり普及している。
B． 罹患率、有病率から勘案して、ある程度普及している。
C． 罹患率、有病率から勘案して、普及していない。
既に保険導入されている医療技術に比較して、

効

率

性

A． 大幅に効率的。
B． やや効率的。
C． 効率性は同程度又は劣る。
A． 将来的に保険収載を行うことが妥当。なお、保険導入等の評価に際しては、
以下の事項について検討する必要がある。

将来の保険収
載の必要性

B． 将来的に保険収載を行うべきでない。
総合判定：

総

評

適 ・ 条件付き適 ・ 否

コメント：本試験は、初発ユーイング肉腫の成績向上のための包括的な国際臨床
研究プログラムであり、4 つの主要な目的を持つ第 III 相試験で、治療過
程の複数の時点で 4 つ（A,B1,B2,C）のランダム化を行う（Sequential
randomization）。現時点では、当該試験治療（レゴラフェニブ併用、ビノ
レルビン＋シクロホスファミド維持療法）は、国内外ともに標準治療として
は確立しておらず、普及していない。ただし、レゴラフェニブは成人領域
では広く使用されており、小児でも単剤・併用療法の試験的使用の実績
が欧米を中心に増えている。一方、ビノレルビン＋シクロホスファミドを用
いた維持療法は、ユーイング肉腫に限らず、横紋筋肉腫等で導入例が
あり、国内でも使用実績がある。試験成績によるが、本試験から初発ユ
ーイング肉腫に対する国際的新規標準治療の確立が期待される。

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