【別添４】
「レゴラフェニブ併用多剤化学療法及びビノレルビン・シクロホスフ
ァミド維持療法」の有効性及び安全性の評価（申請書類より抜粋）
７－１．有効性及び安全性の評価
各ランダム化における主要評価項目：無イベント生存期間（Event Free Survival : EFS）

また、各ランダム化におけるその他の評価項目は下記のとおりである。
Randomisation

評価項目

Randomisation A:

全生存期間（OS）、毒性、QoL、組織学的効果判定

寛解導入化学療法

（手術を行った場合）

Randomisation B1:

無局所進行生存期間（LFFS）、OS、毒性、局所制御

放射線治療

達成割合、放射線治療後の急性毒性、晩期毒性、QoL

Randomisation B2:

LFFS、OS、毒性、局所制御達成割合、放射線治療後

放射線治療

の急性毒性、晩期毒性、QoL

Randomisation C:

OS、毒性、QoL

維持療法
本試験では、各ランダム化において、安全性と治療効果の評価を目的とした検査を、研究計画
書に沿って段階的に実施する。治療開始前（スクリーニング期間・登録前 28 日以内）には、
適格性および病勢の確認を目的として診察、血液・尿検査、生化学検査（肝酵素・クレアチニ
ンを含む）
、妊娠検査、心機能評価、胸部 X 線または CT、原発病変の MRI（推奨）
、FDG-PET-CT、
必要に応じて骨髄穿刺を行う。治療中は、各化学療法サイクル開始前に血算および生化学検査
を実施し、診察を通じて副作用や治療継続可否を評価する。画像評価は、導入化学療法および
強化療法の期間においてサイクル 3 終了後およびサイクル 7〜9 のいずれか終了後に施行し、
局所療法前後の病勢評価にも用いる。FDG-PET-CT は転移例ではサイクル 3 およびサイクル 9
後の実施を推奨する。治療終了時には診察、血液・生化学検査、画像評価（原発巣 MRI、胸部
CT など）を行い、以後はフォローアップとして初回 3 年間は 3 か月ごとに、その後は間隔を
延長して定期的に再発および晩期有害事象の確認を継続する

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