様式第５号

先進医療の内容 （概要）
先進医療の名称：レゴラフェニブ併用多剤化学療法及びビノレルビン・シクロホスファミ
ド維持療法
適応症：初発のユーイング肉腫またはユーイング肉腫類似の円形細胞肉腫
内容：
（先進性）
本試験は、小児・AYA 世代に発症する希少がん「ユーイング肉腫またはユーイング肉
腫類似の円形細胞肉腫」に対して、国際共同の多群ランダム化第 III 相試験として実施
されるものであり、標準治療に加えてレゴラフェニブや維持療法（ビノレルビン＋シク
ロホスファミド）を導入する点が特徴である。特に、日本国内では適応外の薬剤を先進
的かつ体系的に、国際共同研究として評価する枠組みであり、小児希少がんにおける薬
剤開発におけるエビデンス構築に資する先駆的試みである。
（概要）
新規に診断されたユーイング肉腫患者を対象に、化学療法、放射線療法、維持療法の
各段階において複数の治療介入を段階的かつ並行的に評価する国際共同第 III 相ランダ
ム化試験である。
本試験では以下の 4 つの無作為割付（Randomisation）が組み込まれており、それぞれ
が予後改善を目的とした介入の有効性・安全性を検証する：
Randomisation A：転移性ユーイング肉腫に対する標準導入化学療法（VDC/IE）にレゴ
ラフェニブを併用する群と併用しない群の比較
Randomisation B1：原発腫瘍に対する根治的放射線治療の照射線量の比較（標準 vs
高線量）
Randomisation B2：原発腫瘍の外科的切除後における術後放射線の至適照射線量の比
較（標準 vs 低線量）
Randomisation C：強化療法終了後に維持療法（ビノレルビン＋シクロホスファミド）
を追加する群と非追加群の比較
日本国内では特に、レゴラフェニブおよびビノレルビン＋シクロホスファミドによる
維持療法の 2 群において、適応外の薬剤を使用するため、保険外併用療養費制度である
先進医療 B として評価を行う。
（効果）
既存治療で予後不良な転移性ユーイング肉腫患者に対して、本試験により EFS や OS
の延長が期待される。特に、TKI 併用による化学療法強化および維持療法による再発抑
制は、これまでに確立された治療選択肢が限られる本疾患において、臨床的意義の高い
治療上乗せ効果をもたらす可能性がある。さらに本試験は、欧州を中心とした国際共同
研究に日本が参画する枠組みであり、希少がんである小児ユーイング肉腫に対するグロ
ーバルな開発戦略の一環として位置づけられる。
わが国の研究・診療基盤を国際水準で強化するとともに、希少がん領域における薬剤
開発の加速や、将来の保険適用に向けたエビデンスの創出に資する点で、社会的にも高
い意義を有する。
（先進医療にかかる費用）

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