（５）ライフステージやがんの特性に着目した重点研究領域

③難治性がん

④希少がん等

構成員・参考人からの事前提出意見一覧①
現状と課題

今後の研究の方向性

１

進行がんの治療法の進歩（特にがん薬物療法と他治療との集学 １．難治（性）がんの再定義
的治療）により切除不能進行・再発がんの予後は改善している ２．難治がんの基礎研究の重点化と治療標的探索の加速
が、全体的にその成績は不十分であるほか、膵癌やその他の希 ３．難治がんへの治療薬開発の強化
少がん・頻度の高いがん種の希少フラクションの予後は不良で
ある（例えばBRAF変異大腸癌）。

２

難治がんや希少がんではRCTによる試験を行うことは、時間や リアルワールドデータを活用した臨床試験や薬事承認などを推
進すること、そのための質の高いレジストリーデータ構築を推
コスト面だけではなく倫理面からも問題となる場合がある。
進する必要がある。

３

標準療法至上主義を改め、早期の段階や術後に免疫療法などの
治療を付加的に行う検討が必要です。

４

希少がんにおいては、臨床仮説を事前に定義し検証していくと
いうよりも、まず探索的な位置づけで薬効を評価するケースが
多い。試験結果が良好だった場合に海外で承認申請が行われる
と日本独自で試験を行うことができず、ドラッグロスが拡大す
る可能性がある。

５

希少がんに対する抗がん薬の開発は徐々に進んでいるが、より 候補化合物スクリーニングに新しい技術を導入するほか、非臨
多くの治療標的の探索が必要で、それぞれに対応する新規医薬 床のproof of conceptの段階からアカデミアと企業が連携また
は合同で行うなどして、早期臨床試験への導出を一層加速する。
品開発が今後ますます求められる。
シーズ探索からfirst-in-humanまで産学が一気通貫で開発でき
るアカデミアを中心とする組織を作る。

６

希少がんのレジストリー体制は一部の施設で稼動（例：Master 希少がんレジストリー体制の整備・拡充
Key Project）しているが、国内患者の集約にまでは至っていな
い。

７

ゲノム解析の有効活用が必要です。

希少がんにおいては、Phase1臨床試験等の探索的な有効性評
価結果が有望なデータであった場合に仮承認するスキームに
よって、国際共同治験への積極的な参加を通じた開発促進が期
待できる。そのためには、国際共同治験で日本の参加人数の条
件や対照群を求めない、あるいは複数試験で共有するなどが考
えられる。それらの実現に向けたデータセットや評価方法等を
検討する研究が必要と考えられる。

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