（５）ライフステージやがんの特性に着目した重点研究領域
これまでの成果の例

③難治性がん

④希少がん等

ＡＭＥＤ評価

• 各種希少がんに対する標準治療確立のための第II相や第III相の臨床試験を実施し、神経内分泌腫瘍、骨肉腫、軟部肉腫、血管内大細胞
型B細胞リンパ腫等についてガイドラインの記載追加・変更に資するエビデンス創出がなされた。
• 特徴的な生物学的性質をふまえた、より有効性の高い標準的治療法や安全性が高くQOLを維持することができる標準的治療法を開発す
るための臨床試験が実施されている。
後半５年間での成果の例

• ゲノム解析による骨軟部腫瘍の多様性の解明と治療標的・バイオマーカーの探索（東京大学 松田 浩一）
日本における悪性軟部腫瘍の発生頻度は年間10万人当たり3.1名程度と非常に少なく、他の種類のがんと比べて研究開発が遅れている
がんの一つである。本研究では脂肪肉腫の一つとして知られる脱分化型脂肪肉腫について、網羅的なゲノム解析を行い、その腫瘍の発
生、進展に関わる特徴的な遺伝子異常を明らかにした。本研究で得られた遺伝子異常の情報は、脱分化型脂質肉腫に対する予後の予測
モデルの確立や新たな治療の標的の同定を進めるための重要なデータとなり、更に他の骨軟部腫瘍の網羅的なゲノム解析を推進するこ
とにより、骨軟部腫瘍に関する横断的な遺伝子異常のデータベースの構築が進めば、悪性骨軟部腫瘍の個別化医療の実現に繋がること
が期待される。
• 局所進行食道癌に対する新しい術前治療を確立する研究（国立がん研究センター 加藤 健）
臨床病期IB/II/III食道癌（T4を除く）に対する術前CF療法/術前DCF療法/術前CF-RT療法の第III相比較試験（JCOG1109試験）によ
り、術前化学療法のDCFが標準治療になった。
• iPS細胞技術を応用した創薬スクリーニングによる希少難治性がん治療戦略の開発（東京大学 山田 康広）
新たに確立したがん細胞をiPS化する独自の技術（iPS化技術）により、明細胞肉腫と骨肉腫の治療薬スクリーニング系を構築した。多
数の薬剤から有効な治療薬候補を効率良く選定・評価可能なシステムを用いて、治療薬候補化合物の選定と非臨床POC評価を行い、早
期の臨床開発に繋げる。更に、確立したiPS化技術を活用した戦略的な新規薬剤探索プラットフォームを活用することにより、未だ治療
法・治療薬が確立していない希少・難治性がんの新規治療法開発と実用化が期待される。
16