5. 遺伝子治療、ファージ療法、mRNA を用いた治療について
• 研究班内における質疑・議論
ゲノム改変、特にゲノム編集では ex vivo と in vivo の両方のアプローチが可能
であるが、現時点で ex vivo と in vivo のどちらがヒトへの応用へ適切かを科学
的に明確に結論づけることは難しい。
バクテリオファージは細胞内感染菌を対象とした研究も進んでおり、遺伝子改変
によって細胞内や核内侵入を可能にするものもある。その場合は安全性上の課題
は大きい。リスク・ベネフィットの観点から検討する必要がある。

肝毒性は当初 AAV 抗原に対するクロスプレゼンテーションが原因と考えられて
いたが、近年は製造時に用いるプラスミド由来配列の混在の可能性も指摘されて
いる。活性が高く純度の高い AAV を製造することが重要である。

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