5. 遺伝子治療、ファージ療法、mRNA を用いた治療について
＜有識者見解＞
• 遺伝子治療
日本の遺伝子治療は、「遺伝子治療臨床研究指針」に基づく臨床研究として発展
してきており、指針は技術進展に応じて改定され、現在はin vivo遺伝子治療にお
ける申請・評価の参考枠組みとしても活用されている。
技術は、従来のウイルスベクターやプラスミドによる遺伝子導入から、ゲノム編
集技術を用いた特定遺伝子改変へと発展しており、塩基置換やエピゲノム制御、
N-of-1試験など適用範囲も拡大している。
レンチウイルス／レトロウイルスでは染色体組込みに伴う造腫瘍性や生殖細胞へ
の影響が課題であり、ゲノム編集技術においてもon-target／off-target作用、転
座、p53関連リスク等の安全性課題が指摘されている。現在主流のAAV（Adenoassociated virus：アデノ随伴ウイルス）ベクターは、高い安全性を有する一方、
高用量投与では肝毒性、神経毒性、サイトカインストーム等の有害事象が報告さ
れている。

in vivo遺伝子治療では、導入遺伝子、発現制御、ベクター設計、製造・品質管理
に加え、感染性因子、力価、生物活性等を含めた包括的評価が必要とされている。
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