5. 遺伝子治療、ファージ療法、mRNA を用いた治療について
＜有識者見解＞
• mRNA
mRNAは、ゲノム編集ツールに加え、がん免疫療法等の治療手段としても利用が
拡大しており、日本では安確法の対象として位置付けられている。
FDAやEUでは、in vitro転写由来mRNAを遺伝子治療に含める考え方が示されて
おり、日本でも薬機法上「遺伝子発現治療製品」と整理されている。
mRNA自体は恒久的なゲノム組込みを前提としないが、テンプレート由来DNA
残存による挿入変異リスクが議論されており、製造・純度管理や残留DNA評価
が重要とされている。

in vivo転写反応を用いるmRNA製造では、遺伝子治療臨床研究指針を参考とした
情報提出が求められ、ゲノム編集以外のmRNA利用技術にも同様の考え方が適用
されると考えられている。
さらに、生体由来mRNAを特定核酸等として利用する場合の評価項目整理も課題
であり、mRNAやタンパク質の合成法・製造法を含めた品質・安全性評価への対
応が必要とされている。
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