医政局研究開発政策課（内線2542）

クリニカル・イノベーション・ネットワーク推進支援事業
令和６年度概算要求額

59百万円（97百万円）※（）内は前年度当初予算額

１ 事業の目的
＜背景＞ ○ 我が国では、患者数が少なく治験が難しい小児領域や希少疾病領域等での医薬品や医療機器の開発は必ずしも円滑に進んでいるといえない。
一方で、希少疾病・難病及び小児分野等を対象としたレジストリは存在するが、それらのデータが企業側の開発に結びついていない。
○ これらを踏まえ、2015年よりクリニカル・イノベーション・ネットワーク（ＣＩＮ）構想において、疾患登録システムを活用した革新的な医薬品等の開
発環境を整備してきた。
＜課題＞ ○ 依然として業界やアカデミアなどから、医薬品等の研究開発や承認申請等におけるレジストリやリアルワールドデータの利活用推進に対して強い要望
が寄せられている。
※製薬協 政策提言2021（2021年2月 日本製薬工業協会）
○ 企業が研究開発に活用できるレジストリが少ないため、環境を整備し、レジストリの利活用を促進する必要がある。

２ 事業の概要・スキーム
（１）レジストリ保有者と企業とのマッチングを実施し、希少疾病・難病及び
小児分野等の医薬品・医療機器開発におけるレジストリの利活用を
さらに促進、加速させる。
（２）企業ニーズに応じたレジストリの改修費用を補助する。
（国：企業拠出＝１：１）

このレジストリを
使ってみたい

A
B
C

製薬企業・
医療機器企業 等

アカデミア等

マッチング実施
医薬品・医療機器等の開発促進

３ 実施主体等
（１） 実施主体：一般競争入札（総合評価落札方式）により選定 ◆事業実績：マッチング数３件（令和４年度）
（２） 実施主体：公募により選定 ◆ 補 助 率 ：１／２ ◆事業実績：レジストリ改修数３件（令和４年度）

➢再生・細胞医療・遺伝子治療の実用化の促進

遺伝子治療実用化基盤整備促進事業
令和６年度概算要求額

90百万円（－）※（）内は前年度当初予算額

※令和４年度第二次補正予算額

医政局研究開発政策課（内線2587）

90百万円

１ 事業の目的
○

「新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画（令和４年６月７日閣議決定）」において、「再生・細胞医療・遺伝子治療については、新たな医療技術の臨床研究・治験の推進、
これらの医療技術の製品化に向けた研究開発」を進めることとされている。
○ in vivo 遺伝子治療は、希少疾患に対する根治治療となりうるためグローバルには多くの製品開発が行われている一方で、我が国では有望なシーズがあるものの、研究開発が進んでおらず、
「実用化」を推進するための基盤強化のための取組が急務である。
○ 特に、シーズ探索の段階から「実用化」を見据えたベクター開発の必要性が指摘されており、研究開発の初期から製造開発・臨床開発等を支援し、より効率的に「実用化」を推進する
枠組みの構築が望まれている。
○ 本事業では、その枠組を構築し、製造開発や臨床研究を支援する中で、遺伝子治療の臨床研究に強みを持った病院を増やし、臨床研究に必要な人材への教育支援も行い、
オールジャパンで遺伝子治療の研究開発を推進する。
○ 具体的には、大学病院や企業団体等の有識者で構成される、遺伝子治療を支援するコンソーシアムを組織する。本コンソーシアムがシーズ開発から研究者の支援を行い、
より実用化に向けて効率的なプロセス開発を行えるように支援する。また、知財取得や規制対策支援、治験参加患者ネットワーク支援等、開発から臨床試験まで円滑に進むような支援も行う。

２ 事業の概要・スキーム・実施主体等
民間事業者等に対し、事業に要した経費を支出

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