○医薬品 ･ 医療機器等の実用化促進、安定供給、安全・信頼性の確保
➢希少疾病用・小児用等のドラッグラグ・ドラッグロスへの対応に向けた希少疾病用医薬品指定の早期化・拡大、小
児用薬の開発計画の策定等に向けた体制整備

PMDA「小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター」の設置
令和６年度概算要求額

医薬・生活衛生局
医薬品審査管理課
（内線2746）

1.5億円（－）※（）内は前年度当初予算額

１ 事業の目的
○

近年、欧米では承認されている医薬品が日本で開発が行われない、い
わゆる「ドラッグ・ロス」の拡大が指摘されている。この背景には、日
本の創薬力や市場性の低下のほか、国際的にも小規模な患者群を対象と
した医薬品開発の割合が増加していること等の環境変化があり、特に、
市場性の小さい希少疾病用・小児用等の医薬品で影響を受けやすい。
○ このような環境変化に対応し、我が国にとって医療上必要な医薬品の
導入を促進する観点から、下記の薬事上の対応を進めるために必要な
PMDAの体制確保（「小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター」の
設置 ）と、企業等がPMDAに支払う手数料の補助を行う。
① 希少疾病用医薬品指定の早期化・拡大
② 小児用薬の開発計画の策定を企業に促しPMDAが確認する対応の促進
③ 「医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議」（以下、未承認薬等検討会議）における評価の加速化
④ PMDA相談手数料の企業等への補助
２ 事業の概要・スキーム

３ 実施主体等

小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター
①希少疾病用医薬品
指定・指定見直し
の相談・審査

②小児用医薬品
開発計画の確認・
進捗管理

実施主体：PMDA

③未承認薬検討会議
評価の加速 (調査、
評価書作成等)

※疾患分野横断的な指定・評価基準の確立・運用による効率化を図るため、各審
査部とは別のセンターとする。

PMDA相談手数料の補助

費用内訳：
・①、②の相談手数料の補助（企業、アカ
デミア等）
・体制確保の人件費 補助率100／100
・備品等

対象：上記①・②に関して企業が支払う相談手数料。未承認薬等検討会
議での開発公募品や医師主導治験による開発品。

医薬・生活衛生局医薬品審査管理課
（内線2746､4224）

医薬品国内開発伴走事業（バイオテック・コンシェルジュ事業の拡充）
令和６年度概算要求額

66百万円（９百万円）※（）内は前年度当初予算額

１ 事業の目的
○

近年、欧米では承認されている医薬品が日本で開発が行われ
ない、いわゆる「ドラッグ・ロス」の拡大が指摘されている。
この背景には、日本の創薬力や市場性の低下のほか、革新的新
薬のシーズを海外ベンチャーに依存するビジネスモデルへの転
換等の創薬環境の構造変化がある。

○

日本国内未着手の86品目内訳（2023年3月）
ベンチャー発

オーファン

小児

56

47

37

このため、国内での中小企業への支援に留まらず、新たに、
％
％
％
海外の中小バイオ企業による日本での開発・薬事申請を促すた
（48品目）
（40品目）
（32品目）
め、米国等において、英語で、日本の薬事制度の情報発信、薬
事の相談対応を無料で行う。特に、「未承認薬・適応外薬検討
※86品目のうち、ベンチャー、オーファン、小児のいずれでもない品目は14品目（16％）
会議」で開発公募された品目を重点的に対象とし、日本での治
験実施を含めた薬事相談に応じる
○ また、相談・支援の窓口となる拠点としてPMDA米国事務所を設置する（国際共同治験等で米国FDAとも連携）。

２ 事業の概要・スキーム
「未承認薬・適応外
薬検討会議」で開発
公募された品目等

現地（商談会、学会等）にて
 日本の薬事制度の発信
 日本での開発について無料相談

英語資料のまま相談可能
（日本語への翻訳不要）

日本で開発・薬事申請

米国事務所
米国ベンチャー企業
日本で開発・承認
を目指したい

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３ 実施主体等
実施主体：PMDA
費用内訳：
（運営費交付金）
・人件費（伴走支援・広報）：補助率100／
100
・旅費・滞在費（米国、欧州）
・翻訳・通訳費、相談ブース借料、広報費等
（補助金）
・PMDA米国事務所経費（家賃、人件費（現
地採用職員）等）：補助率50／100