表 6 奏効割合の結果（独立審査委員会判定、MCL 有効性解析対象集団、2023 年 1 月 19 日データカットオフ）
例数（%）
有効性解析対象集団（DL2S）
77 例
58（75.3）
CR
9（11.7）
PR
SD
5（6.5）
0
PD
0
Non-PD*
評価されず
5（6.5）
67
全奏効（CR＋PR）
（全奏効割合［95% CIa］（%））
（87.0［77.4, 93.6］）
a：Clopper-Pearson 法（2-sided 95% exact Clopper-Pearson confidence intervals.）
*：ベースライン後の全ての評価時点で PET が評価不能又は未実施で、CT ステージの評価に基づく最良効果が
CR、PR、SD の場合、独立審査委員会の判定による最良治療効果として non-PD と判定した。全奏効割合の算
出においては、non-PD は非奏効と扱い解析を行った。

MCL コホートの PAS のうち、続発性中枢神経系リンパ腫の有無、Ki-67 発現割合、TP53 変異の
有無、及び Blastoid Morphology の有無別の奏効割合の結果は表 7 のとおりであった。

全奏
効割
合

表 7 部分集団別の有効性の結果
（独立審査委員会判定、MCL PAS 集団、2023 年 1 月 19 日データカットオフ）
Blastoid Morphology
続発性中枢神経系リ
Ki-67 発現割合
TP53 変異
ンパ腫
有
無
30%未満 30%以上
有
無
有
無
7例
67 例
12 例
55 例
18 例
30 例
20 例
43 例
CR+PR
6
58
9
49
16
27
16
39
(90.7)
n（%）
（85.7）
（86.6）
（75.0）
（89.1）
（88.9）
（90.0）
（80.0）
[77.9,
［95%
［42.1,
［76.0,
［42.8,
［77.8,
［65.3,
［73.5,
［56.3,
97.4]
CIa ］
99.6］
93.7］
94.5］
95.9］
98.6］
97.9］
94.3］

CR
割合

CR
6
49
7
43
10
26
n（%）
（85.7）
（73.1）
（58.3）
（78.2）
（55.6）
（86.7）
［95%
［42.1,
［60.9,
［27.7,
［65.0,
［30.8,
［69.3,
CIa］
99.6］
83.2］
84.8］
88.2］
78.5］
96.2］
a：Clopper-Pearson 法（2-sided 95% exact Clopper-Pearson confidence intervals.）

14
（70.0）
［45.7,
88.1］

35
(81.4)
[66.6,
91.6]

3.2.
国際共同第Ⅱ相試験（JCAR017-BCM-001 試験）（BCM-001 試験）
再発又は難治性のアグレッシブ B 細胞性 NHL 患者を対象に、本品の有効性及び安全性の検討を目
的とした非盲検非対照国際共同第Ⅱ相試験（以下、「BCM-001 試験」という）が実施された。主な
選択・除外基準は、表 8 のとおりであった。
表 8 主な選択・除外基準
＜選択基準＞

再発又は難治性の以下のいずれかの組織型の B 細胞性 NHL を有する患者。
➢
コホート 1：WHO 分類（2016 年）（Blood 2016; 127: 2375-90）に基づき、DLBCL*1、DLBCL の形態
を示す MYC 及び BCL2 又は BCL6 の両方か一方の遺伝子再構成を有する HGBCL もしくは FL3B と診
断され、アントラサイクリン系薬剤及びリツキシマブ（又は他の CD20 標的薬）を含む 2 レジメン以上
の化学療法を受けた患者。
➢
コホート 2：WHO 分類（2016 年）（Blood 2016; 127: 2375-90）に基づき、DLBCL*1 又は DLBCL の形
態を示す MYC 及び BCL2 又は BCL6 の両方か一方の遺伝子再構成を有する HGBCL もしくは FL3B と
診断され、アントラサイクリン系薬剤及びリツキシマブ（又は他の CD20 標的薬）を含む 1 レジメンの

8