3. 臨床成績
再発又は難治性の大細胞型 B 細胞リンパ腫（びまん性大細胞型 B 細胞リンパ腫（以下、「DLBCL」
という）、原発性縦隔大細胞型 B 細胞リンパ腫（以下、「PMBCL」という）、高悪性度 B 細胞リ
ンパ腫（以下、「HGBCL」という）、形質転換低悪性度非ホジキンリンパ腫（以下、「tiNHL」と
いう））、再発又は難治性の濾胞性リンパ腫（以下、「FL」という）、再発又は難治性のマントル
細胞リンパ腫（以下、「MCL」という）及び再発又は難治性の辺縁帯リンパ腫（以下、「MZL」
という）の承認時に評価を行った主な臨床試験の成績を示す。

【有効性】
3.1.
海外第 I 相試験（017001 試験）
再発又は難治性 B 細胞性 NHL 患者を対象に、本品の有効性及び安全性の検討を目的とした非盲検
非対照海外第Ⅰ相試験（以下、「017001 試験」という）が実施された。主な選択・除外基準は、表
1 のとおりであった。
表 1 主な選択・除外基準
＜選択基準＞

再発又は難治性の以下のいずれかの組織型の B 細胞性 NHL を有する患者。
➢
DLBCL コホート：DLBCL*1、DLBCL の形態を示す MYC 及び BCL2 と BCL6 の両方か一方の再構成
を伴う HGBCL、PMBCL もしくは濾胞性リンパ腫 Grade 3B（以下、「FL3B」という）と診断さ
れ、アントラサイクリン系薬及びリツキシマブ（又は他の CD20 標的薬）による治療を受けており、か
つ 2 レジメン以上の化学療法又は自家造血幹細胞移植（以下、「HSCT」という）を受けた患者。
➢
MCL コホート：MCL と診断され、アルキル化剤、ブルトン型チロシンキナーゼ阻害薬（BTKi）及び
リツキシマブ（又は他の CD20 標的薬）を含む 2 レジメン以上*2 の全身療法を受けて再発又は難治性と
なった患者。

Lugano 基準（J Clin Oncol 2014; 32(27): 3059-68）に従い、PET 陽性疾患を有する患者。

ECOG PS スコアが 0 又は 1 の患者*3。
＜除外基準＞

白血球アフェレーシスの実施前 90 日以内の同種 HSCT の実施歴がある患者、実施前 6 カ月以内にアレムツズ
マブを投与された患者、実施前 3 カ月以内にフルダラビン又はクラドリビンを投与された患者。

CAR T 細胞治療歴又は遺伝子修飾された T 細胞治療歴がある患者。

悪性腫瘍による病変が中枢神経系のみの患者。
*1：de novo 又は tiNHL
*2：治験実施計画書第 7 版の改訂まで、MCL と診断され、1 レジメン以上の全身療法を受けて再発又は難治性と
なった患者も登録可能であった。
*3：治験実施計画書第 5 版の改訂まで、ECOG PS スコアが 2 の患者も登録可能であった。

本品の用法及び用量又は使用方法は、CAR 発現生 T 細胞として CD8 陽性 T 細胞及び CD4 陽性 T
細胞の投与細胞数の合計が DLBCL コホートでは 50、100 又は 150×106 個、MCL コホートでは 50
又は 100×106 個となるよう、CD8 陽性 T 細胞、CD4 陽性 T 細胞の順に、別々に静脈内投与すること
とされた。
生体内での本品の生着と増殖を促進することを目的として、前処置として以下のリンパ球除去化
学療法（以下、「LD 化学療法」という）を行い、LD 化学療法の終了から 2～7 日後に本品を投与す
ることとされた。また、本品の製造期間中に病勢コントロールのための抗がん治療（ブリッジング
化学療法）が許容された。ブリッジング化学療法は、低用量の抗がん剤（1 日あたり 300 mg/m2 以下
のシクロホスファミド等）を使用することとされ、LD 化学療法の開始日より 7 日前までに完了する
こととされた。
（1）前処置の LD 化学療法

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