3.5.
国際共同第Ⅱ相試験（JCAR017-FOL-001 試験）（FOL-001 試験）
再発又は難治性の FL（Grade 1、2、3A）及び MZL 患者を対象に、本品の有効性及び安全性の検
討を目的とした非盲検非対照国際共同第Ⅱ相試験（以下、「FOL-001 試験」という）が実施された。
主な選択・除外基準は表 22 のとおりであった。
表 22 主な選択・除外基準
＜選択基準＞

再発又は難治性の FL（Grade 1、2、3A）又は MZL の 18 歳以上の患者。

ECOG PS が 0 又は 1 の患者。
コホート 1（四次治療以降 FL）：

3 レジメン以上の全身療法歴を有する FL 患者。うち 1 レジメン以上は抗 CD20 抗体（リツキシマブ、オビヌ
ツズマブ等）とアルキル化剤による併用療法を含む。HSCT は前治療レジメンとして許容される。
コホート 2（三次治療 FL）：

2 レジメンの全身療法歴を有する FL 患者。うち 1 レジメン以上は抗 CD20 抗体（リツキシマブ、オビヌツズ
マブ等）とアルキル化剤による併用療法を含む。HSCT は前治療レジメンとして許容される。
コホート 3（二次治療 FL）：

抗 CD20 抗体（リツキシマブ、オビヌツズマブ等）とアルキル化剤を含む 1 レジメンの併用全身療法歴を有
する FL 患者。

POD24（診断後 24 カ月以内に病勢進行が認められ、最初に FL と診断されてから 6 カ月以内に治療を受けた
被験者と定義）又は改変 GELF 基準（以下①～④、J Clin Oncol 1998; 16: 2332-8）の 1 つ以上に該当。
① FL に起因する症状（B 症状に限定されない）
② 切迫した臓器機能障害、リンパ腫に起因する血球減少、bulky 病変（7 cm を超える腫瘤が 1 つ又は 3 cm
を超える腫瘤が 3 つ以上）
③ 脾腫
④ 6 カ月以上にわたる持続的な増悪
コホート 4（MZL）：

2 レジメン以上の全身療法歴を有する MZL 患者。うち 1 レジメン以上は抗 CD20 抗体（リツキシマブ、オビ
ヌツズマブ等）及びアルキル化剤による併用療法を含む。HSCT 及び脾 MZL に対する脾臓摘出は前治療レ
ジメンとして許容される。EMZL の抗菌薬治療は 1 つのレジメンとはみなさない。
＜除外基準＞

DLBCL 及び FL の複合リンパ腫、又は組織学的形質転換の所見又は既往歴を有する患者。

悪性腫瘍による病変が中枢神経系（以下、「CNS」という）のみである患者（続発性 CNS 病変を除く）。

過去に CAR T 細胞又はその他の遺伝子組換え細胞療法を受けた患者。

本品の用法及び用量又は使用方法は、CAR 発現生 T 細胞として CD8 陽性 T 細胞及び CD4 陽性 T
細胞の投与細胞数の合計が 100×106 個となるよう、CD8 陽性 T 細胞（50×106 個）を静脈内投与し
た後に CD4 陽性 T 細胞（50×106 個）を静脈内投与することとされた。
生体内での本品の生着と増殖を促進することを目的として、前処置として以下の LD 化学療法を
行い、LD 化学療法の終了から 2～7 日後に本品を投与することとされた。また、本品の製造期間中
に病勢コントロールのための抗がん治療（ブリッジング化学療法）が許容された。ブリッジング化
学療法は、LD 化学療法の開始日より 7 日前までに完了することとされた。
（1）前処置の LD 化学療法
シクロホスファミド 300 mg/m2 及びフルダラビン 30 mg/m2 をいずれも 1 日 1 回、3 日間点滴静脈
内投与。また、患者の状態（腎機能障害等）に応じてフルダラビン及び/又はシクロホスファミドの
投与量の減量が行われた。なお、3 日間の LD 化学療法実施中に有害事象によるフルダラビン及び/
又はシクロホスファミドの投与量の減量又は投与中止は認められなかった。
（2）FOL-001 試験の臨床成績
① コホート 1、2 及び 3（FL）
本試験の有効性の主要評価項目とされた Lugano 基準（J Clin Oncol 2014; 32(27): 3059-68）に基づ
く独立審査委員会の判定による全奏効割合の結果は表 23 のとおりであった。コホート 1 及び 2 にお

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