化学療法を受けた自家 HSCT 不適応の患者。
➢
コホート 3（日本のみ）：コホート 1 又は 2 の適格性基準を満たす患者。

直近の再発で組織学的に診断が確認されている患者。

ECOG PS が 0 又は 1 の患者*2。
＜除外基準＞

過去に CD19 標的療法を受けた患者。過去に HSCT を受けた患者（コホート 2 のみ）。

T 細胞/組織球豊富大細胞型 B 細胞リンパ腫（以下、「THRLBCL」という）、原発性皮膚大細胞型 B 細胞
リンパ腫、PMBCL、加齢性 Epstein-Barr virus 陽性 DLBCL 及びバーキットリンパ腫を有する患者。
*1：de novo 又は形質転換濾胞性リンパ腫（以下、「tFL」という）
*2：治験実施計画書第 2 版の改訂で、ECOG PS スコアが 2 の患者は、年齢、全身状態又は併存疾患により高用量
化学療法及び自家 HSCT に不適応で、他の全ての選択/除外基準に適合している場合のみコホート 2 及び 3 の
みに登録可能に変更された。

本品の用法及び用量又は使用方法は、CAR 発現生 T 細胞として CD8 陽性 T 細胞及び CD4 陽性 T
細胞の投与細胞数の合計が 100×106 個となるよう、CD8 陽性 T 細胞（50×106 個）を静脈内投与し
た後に CD4 陽性 T 細胞（50×106 個）が静脈内投与することとされた。
生体内での本品の生着と増殖を促進することを目的として、前処置として以下の LD 化学療法を
行い、LD 化学療法の終了から 2～7 日後に本品を投与することとされた。また、本品の製造期間中
に病勢コントロールのための抗がん治療（ブリッジング化学療法）が許容された。ブリッジング化
学療法は、低用量の抗がん剤（1 日あたり 300 mg/m2 以下のシクロホスファミド等）を使用すること
とされ、LD 化学療法の開始日より 7 日前までに完了することとされた。
（1）前処置の LD 化学療法
シクロホスファミド 300 mg/m2 及びフルダラビン 30 mg/m2 をいずれも 1 日 1 回、3 日間点滴静脈
内投与。また、患者の状態（腎機能障害等）に応じてフルダラビン及び/又はシクロホスファミドの
投与量の減量が行われた。なお、3 日間の LD 化学療法実施中に継続を妨げる有害事象が発現した場
合はフルダラビン及び/又はシクロホスファミドの投与量を減量又は投与が中止された。
（2）BCM-001 試験の臨床成績
2 レジメン以上の治療歴のある再発又は難治性のアグレッシブ B 細胞性 NHL 患者を対象としたコ
ホート 1 及びコホート 3 の有効性を以下に示す。これらのコホートの有効性の主たる解析時点（2019
年 9 月 13 日データカットオフ時）における主要評価項目とされた Lugano 基準（J Clin Oncol 2014;
32(27): 3059-68）に基づく独立審査委員会の判定による全奏効割合の結果は表 9 のとおりであった。
全奏効割合［95%CI］は 58.8%［40.7, 75.4］であり、閾値 40%に対して統計的に有意であった。ま
た、コホート 3（日本人 10 例）の全奏効割合［95%CI］は 70.0%［34.8, 93.3］であった。
表9 コホート1及び3の主要評価項目の結果（独立審査委員会判定、2019年9月13日データカットオフ）
例数（％）
全体
コホート1
コホート3
34例
24例
10例
CR
7（29.2）
5（50.0）
12（35.3）
PR
6（25.0）
2（20.0）
8（23.5）
SD
6（25.0）
0
6（17.6）
Non-PD*
1（4.2）
0
1（2.9）
PD
4（16.7）
3（30.0）
7（20.6）
13（54.2）
7（70.0）
20（58.8）
全奏効（CR＋PR）
［32.8, 74.4］
［34.8, 93.3］
［40.7, 75.4］
（全奏効割合［95% CIa］）
0.020
片側p値b
a：Clopper-Pearson 法
b：有意水準片側 0.025、正確二項検定
*：ベースライン後の全ての評価時点で PET が評価不能又は未実施で、CT ステージの評価に基づく最良効果が CR、
PR、SD の場合、独立審査委員会の判定による最良治療効果として non-PD と判定した。全奏効割合の算出では nonPD を非奏効とした。

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