薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

類似薬効比較方式（Ⅰ）

第一回算定組織
新

成分名

令和８年２月９日

薬

最類似薬

セピアプテリン

サプロプテリン塩酸塩

フェニルケトン尿症

・ジヒドロビオプテリン合成酵素欠損、ジヒ
ドロプテリジン還元酵素欠損に基づく高
フェニルアラニン血症における血清フェニ
ルアラニン値の低下
・テトラヒドロビオプテリン反応性フェニル
アラニン水酸化酵素欠損に基づく高フェニ
ルアラニン血症における血清フェニルア
ラニン値の低下

フェニルアラニン値低下作用

左に同じ

ニ．投与形態
剤形
用法

内用
顆粒剤
１日１回

左に同じ
左に同じ
１日１～３回に分割経口投与

画 期 性 加 算
(７０～１２０％)

該当しない

有用性加算（Ⅰ）
(３５～６０％)

該当しない

有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

該当しない

市場性加算（Ⅰ）
(１０～２０％)

該当しない

補

市場性加算（Ⅱ）
(５％)

該当しない

正

特 定 用 途 加 算
(５～２０％)

該当しない

最
類 イ．効能・効果
似
薬
選
定
の ロ．薬理作用
妥
当
性 ハ．組成及び
化学構造

加

該当する（Ａ＝１０％）

算
小

児
加
算
(５～２０％)

本剤は小児に係る用法・用量が明示されていること等から、加算の要件に該当する。本
剤の臨床試験において、既存治療と比較した際の有効性について、明確な試験成績は得ら
れていないことから、限定的な評価とすべきである一方、フェニルケトン尿症は希少疾病
であり、患者数が限られるところ、海外第Ⅲ相試験のパート２において、９８例中３６例
で１２歳未満の小児患者が組み入れられていることや国際共同継続投与試験において、２
２３例中１５例の日本人患者が組み入れていること等を踏まえると、加算率は１０％が妥
当と判断した。

先
駆
加
算
(１０～２０％)

該当しない

迅 速 導 入 加 算
（５～１０％）

該当しない

新 薬 創 出 ・ 適応 外 薬
解 消 等 促 進 加 算

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費 用 対 効 果 評価 へ の
該
当
性

該当しない

当 初 算 定 案 に対 す る
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点
上 記 不 服 意 見 に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

11

年

月

日