別添２
別紙 2
（公知申請への該当性に係る企業見解の様式）
要望番号；IV-140

医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る企業見解
メトトレキサート
同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：メトトレキサート
た医薬品

販売名：注射用メソトレキセート 5mg / 注射用メソトレキセート 50mg
会社名：ファイザー株式会社

要望者名

一般社団法人日本造血・免疫細胞療法学会

要望内容

効能・効果

同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制

用法・用量

メトトレキサートとして，15 mg/m2 を移植後 1 日目に，
10 mg/m2 を移植後 3 日目，6 日目，11 日目に静脈内に投与す
る。メトトレキサートによる毒性，HLA 適合度，移植細胞源
などに応じて適宜減量を考慮すること。

効能・効果及び
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考

小児に関する要望である

２．要望内容における医療上の必要性について
（１）適応疾病の重篤性についての該当性
造血幹細胞移植における移植片対宿主病（以下，
「GVHD」）は，移植関連死の主要な一因
であることから，重篤性は「ア：生命に重大な影響がある疾患（致死的な疾患）」に該当
すると判断した。
（２）医療上の有用性についての該当性
要望された適応について，メトトレキサート（以下，
「MTX」）の欧米等 6 ヵ国における承
認はないものの，以下の理由等から，有用性は「ウ：欧米等において標準的療法に位置づ
けられており，国内外の医療環境の違い等を踏まえても国内における有用性が期待できる
と考えられる」に該当すると判断した。
① 海外の診療ガイドライン（Bone Marrow Transplant 2014; 49: 168-73）において，MTX と
シクロスポリンの併用は GVHD の標準的予防法とされており，MTX とタクロリムス
の併用についても効果は同等と考えられると記載されていること。
② 国内の診療ガイドライン（造血細胞移植ガイドライン GVHD 第 4 版）において，MTX
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