資料４

要望番号；IV-112、IV-140

医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議
公知申請への該当性に係る報告書（案）
メトトレキサート
同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制
１．要望内容の概略について
要 望 さ れ 一般名：メトトレキサート
た医薬品

販売名：注射用メソトレキセート 5 mg、同 50 mg
会社名：ファイザー株式会社

要望者名

一般社団法人日本造血・免疫細胞療法学会

要望内容

効能・効果

同種造血細胞移植時の移植片対宿主病の抑制

用法・用量

メトトレキサートとして、15 mg/m2 を移植後 1 日目に、
10 mg/m2 を移植後 3 日目、6 日目、11 日目に静脈内に投与す
る。メトトレキサートによる毒性、HLA 適合度、移植細胞源
などに応じて適宜減量を考慮すること。

効能・効果及び なし
用法・用量以外
の要望内容（剤
形追加等）
備考
２．要望内容における医療上の必要性について
第 52 回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議（令和 4 年 8 月 31 日）にお
いて、別添のとおり医療上の必要性の基準に該当すると判断した。
３．公知申請の妥当性について
企業見解を提出した企業は、公知申請の妥当性について下記のとおり説明している。
有効性について、別紙 1 の企業見解 p.24～25 及び別紙 2 の企業見解 p.26 に記載のと
おり、国内外の教科書、診療ガイドライン、公表文献等から、造血幹細胞移植時の移
植片対宿主病の抑制に対するメトトレキサート（以下、
「本薬」
）の有効性は期待でき
る。
安全性について、別紙 1 の企業見解 p.25 及び別紙 2 の企業見解 p.26 に記載のとお
り、国内外の文献において報告された有害事象は既知の副作用として国内外のガイ
ドライン等において報告されており、造血幹細胞移植時の移植片対宿主病の抑制を
目的とした使用において新たな安全性上の懸念はないと考える。
以上より、造血幹細胞移植時の移植片対宿主病の抑制に対する本薬の有用性は医学
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