令和５年12月13日創薬力の強化・
安定供給の確保等のための薬事規
制のあり方に関する検討会 資料

検証的試験等における日本人データの必要性の整理について（背景）
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新薬の開発はグローバル化が進み、国際共同治験の実施により世界同時開発することが主流となっている。また、日本が国際共
同治験に参加できなかった場合には、日本人での有効性・安全性を確認するために、国内での臨床試験を実施した上で承認申請
されることが通常である。

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このため、国際共同治験への日本の参加を含めた国内での臨床試験が円滑に実施されるよう、治験を実施しやすい環境作りなど
我が国の創薬力向上を図ることが重要である。

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一方、例えば、患者数の極めて少ない、いわゆる超希少疾患においては、国際共同試験や国内試験において組み入れられる日本
人の症例数が極めて少なく、国際共同治験や海外試験との一貫性・類似性を評価するには情報量が乏しい場合もある。これまで
は、日本人のデータが集団としての評価が難しい程度に少なくても、個々の被験者の詳細な医学的情報をみて日本人に外国人の
データを当てはめることができるか精査してきた。

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このような場合における日本人の臨床試験データの必要性について、少数例であっても医療現場への情報提供を求める意見や、
創薬力向上の観点を踏まえ、検討したい。

超希少疾患に対する臨床開発のイメージ（例）

国際共同試験に参加できず、
別途国内試験を実施する場合

国際共同試験に参加するものの、
症例数は極めて少ない場合

海外第２相試験

海外第３相試験
（RCT、数十例）
国内試験
（単群、数例）

海外第２相試験

国際共同第３相試験
（数十例、うち日本人数例）

このような試験を承認前に実施する
意義についてどのように考えるか

極めて少数の症例を組み入れることの
意義についてどのように考えるか

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