先進医療審査の事前照会事項に対する回答２

先進医療技術名：初発・再発転移性脳腫瘍に対する光線力学的療法
2026 年 2 月 4 日
所属・氏名：国立がん研究センター中央病院 大野 誠

１．本試験の仮説は「6 ヶ月摘出部局所再発割合がコホート A では 50%、コホート B では 35%を上回る
場合は効果が乏しい」（2.4.2）と設定されておりますが、探索的な単群試験で一般的に用いられる信
頼区間ベースの仮説検定ではなく、点推定値により有効性の判定する意図を教えてください。本試
験は探索的臨床試験の位置づけであることは承知していますが、有意水準を検証試験よりも緩くす
る等の対応により、実現可能性のある症例数設定について検討可能でしょうか。
【回答】
ご指摘の通り「6 か月摘出部局所再発割合の信頼区間の上限が閾値を下回ること」を検証するような検
定ベースの判断規準も検討いたしましたが、本試験では以下の理由から、原案の通り点推定値での判
断規準を採用いたしました。
本試験は参加施設の年間登録数や試験薬の購入費用等の制約により、コホート A：30 例、コホート B：
20 例を超える患者の確保が、実現可能性の観点から困難でございます。
このサンプルサイズを前提に、片側α=10%で検定を行う場合、競合リスクや途中打ち切りが生じない理
想的な状況下で、検出力はコホート A で 65.5%、コホート B で 41.3%にとどまります。
一般に、探索的な位置づけの第 II 相試験において、検出力 70%未満は十分とは言いがたく、仮にこの条
件下で統計学的有意差が得られなかった場合に、直ちに治療開発を断念することは臨床的観点からも
適切ではないと考えております。
以上を踏まえ、本試験では Primary endpoint の点推定値に加え、他のエンドポイントの結果も総合的に
勘案し、本治療の有用性を判断する方針といたしました。

以上

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