薬事承認申請までのロードマップ（先進⇒治験）
先進医療技術名：光線力学的療法
試験薬または試験機器：タラポルフィン（製品名：レザフィリン）及びPDT半導体レーザ装置
先進医療での適応症：初発・再発転移性脳腫瘍

先進医療
・ 試験名：初発・再発転移性脳腫瘍に対する
光線力学的療法の有効性に関する探索研究
・ 試験デザイン： 単群第II相試験
・ 期間：2026年4月1日 ～2029年3月31日
・ 被験者数：
初発転移性脳腫瘍 (コホートA) 30例、
定位放射線照射後の再発転移性脳腫
瘍 (コホートB) : 20例
・ 主要評価項目：コホートA, Bともに6ヶ月摘
出部局所再発割合
・ 副次評価項目：腫瘍内タラポルフィン濃度、
全生存期間、有害事象発生割合、死亡理由、
6ヶ月PS非悪化割合など
当該先進医療における

医師主導治験
・ 試験名：初発・再発転移性脳腫瘍
に対する光線力学的療法の有効性
を検証するランダム化比較第 III 相試
験
・ 試験デザイン：ランダム化第 III 相
試験
海外での現状
薬事承認：米国（無）、英国（無）、フランス（無）、ドイツ（無）、
カナダ（無）、オーストラリア（無）、その他（無）
ガイドライン記載：（無）
進行中の臨床試験（無）

薬
事
承
認
申
請

本邦での現状
ガイドライン記載：（無）
進行中の臨床試験（無）

選択基準：1) 術前 Gd 造影 MRI で摘出術を予定する最大径の病変が大脳もしくは小脳に存在、2) 術前 KPS が 60以上、3) 最大径
の病変に対して、全摘出が可能と予想される患者、4) 脳転移以外の病変の急激な増悪傾向を認めない、5) 登録時の年齢が、20歳
以上85歳以下、コホートA特有の適格基準 1) 術前 Gd造影 MRIで、転移巣が4 個以下、2) 術前 Gd 造影 MRI で、病変の最大径が
2cm を超え摘出術を予定する病変が1つ、かつその他の病変が2cm 以下である、コホートB特有の適格基準 1) 術前Gd造影MRI
で、病変の最大径が2cm を超え摘出術を予定する病変が１つである、2) 摘出術を予定する病変に対するSTIの既往がある、など

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除外基準：1)タラポルフィンに過敏症の既往歴のあるもの、2)ポルフィリン症の患者、3) 髄膜癌腫症の患者、など
予想される有害事象：光線過敏症