先進医療審査の事前照会事項に対する回答４

先進医療技術名：初発・再発転移性脳腫瘍に対する光線力学的療法
2026 年 2 月 18 日
所属・氏名： 国立がん研究センター中央病院 大野 誠

１．片側有意水準 10%とした検定ベースでは検出力が 70%を下回ること、ならびに実現可能性の観点から、
現時点の症例数および閾値設定では仮説検証型の評価が困難であるとのご説明について、理解いたしま
した。また、統計学的有意差が得られなかった場合に直ちに治療開発を断念することが、臨床的観点から
必ずしも適切ではない点、ならびに他のエンドポイントも含めて総合的に評価する方針については、ご回答
の通りと考えます。
一方で、本試験における有効性評価として「想定される有効性が得られたか」を一定の枠組みで判断する
基準を持つこと、ならびに検証 phase への移行可否を検討する際の判断材料の一つとして、点推定値によ
る判断規準を補完する形で不確実性を考慮した枠組みを併用するなど、何らかの定量的な評価基準を事
前に設定しておくことが望ましいと考えます。
例えば、点推定値による判定規準を維持した上で、再発割合が所定の閾値を下回る確率を評価するベイ
ズ流アプローチによる補足解析を実施することで、限られた症例数下においても結果をより定量的に解釈
することが可能になると考えます。これらの結果を、他の有効性・安全性エンドポイントと併せてどのように
検証 phase への移行判断に活用し得るかという観点から、お考えをご提示いただければ幸いです。

【回答】
貴重なご意見をいただき、誠にありがとうございます。本研究では、点推定値および信頼区間に基づく定
量的評価を想定しておりました。一方で、ご提示いただきましたベイズ流アプローチによる「6 か月摘出
部局所再発割合が閾値を下回る確率」も、結果の解釈において大変有益な情報と存じますので、以下
の通り主たる解析の補足的解析として追加いたしました。また、その指標に基づく定量的な判断規準の
設定も検討いたしました。特に臨床的な観点から腫瘍組織内の薬剤濃度や安全性の結果も踏まえた総
合的な判断が重要であると考えておりますので、本指標は主たる判断規準には含めない方針といたしま
した。
12.2. 有効性の解析
12.2.1 Primary endpoint（6 ヶ月摘出部局所再発割合）の解析
4) 補足的解析の方法
（中略）


全有効性解析対象例を対象として、ベイズ流アプローチにより 6 ヶ月摘出部局所再発割合が閾
値を下回る確率を算出する。具体的には、6 ヶ月摘出部局所再発割合を二値アウトカムとして扱
い、事前分布にはコホート A および B の期待値（35%および 25%）に対応するベータ分布 Beta
(0.7, 1.3)および Beta (0.5, 1.5)を用いる。得られた 6 ヶ月摘出部局所再発割合の事後分布に基
づき、それぞれの閾値（50%および 35%）を下回る確率を算出する。なお、6 ヶ月以前の打ち切り
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