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総－９参考４ (95 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_68608.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第641回 1／14）《厚生労働省》 |
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有効性
本試験結果は、承認審査過程で照会事項に対する回答として提出し、承認時に評価されました。
各臨床試験の副作用については、p96をご参照ください。
NSAA総スコアのベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
NSAA総スコアのベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
［調整済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、エレビジス群
（n＝50）
では－1.43
（－3.08～0.22）
、外部対照群
（n＝66）
では－4.63
（－6.75～－2.52）
、群間差は3.20
（95%信頼区間：
0.52～5.89）
でした。
iFAS
MMRM解析
MMRMモデルの共変量：投与群、時点、投与群と時点の交互作用、ベースラインの個々の評価項目、ベースラインの個々の評価項目と時点の交互作用、ベース
ラインの年齢、ベースラインの個々の評価項目とベースラインの年齢の交互作用
床上起き上がり時間及び速度のベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
床上起き上がり時間のベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量［調整済み平均値（95%信頼区間）］
は、エレ
ビジス群（n＝50）では4.88秒（2.86～6.90）、外部対照群（n＝66）では10.10秒（7.60～12.60）、群間差は－5.22秒
（95%信頼区間：－8.43～－2.01）
でした。
［調整
また、床上起き上がり時間を速度に変換し※解析した結果では、ベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
済み平均値（95%信頼区間）］は、エレビジス群では－0.05rise/秒（－0.06～－0.03）、外部対照群では－0.10rise/秒
（－0.12～－0.07）、群間差は0.05rise/秒（95%信頼区間：0.02～0.09）
でした。
iFAS
MMRM解析
MMRMモデルの共変量：投与群、時点、投与群と時点の交互作用、ベースラインの個々の評価項目、ベースラインの個々の評価項目と時点の交互作用、ベース
ラインの年齢、ベースラインの個々の評価項目とベースラインの年齢の交互作用
※：床上起き上がり速度は1÷床上起き上がり時間で算出した。
10m歩行／走行時間及び速度のベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
10m歩行／走行時間のベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
［調整済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、エレ
信頼区間：－3.90～1.13）
でした。
［調整
また、10m歩行／走行時間を速度に変換し※解析した結果では、ベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
臨床試験
成績
ビジス群（n＝49）
では3.51秒（1.99～5.03）、外部対照群（n＝66）
では4.89秒（2.89～6.90）、群間差は－1.38秒（95%
済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、エレビジス群では－0.24m/秒
（－0.38～－0.10）
、外部対照群では－0.57m/秒
（－0.75～
－0.39）
、群間差は0.33m/秒
（95%信頼区間：0.10～0.55）
でした。
iFAS
MMRM解析
MMRMモデルの共変量：投与群、時点、投与群と時点の交互作用、ベースラインの個々の評価項目、ベースラインの個々の評価項目と時点の交互作用、ベース
ラインの年齢、ベースラインの個々の評価項目とベースラインの年齢の交互作用
※：10m歩行／走行速度は10÷10m歩行／走行時間で算出した。
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
95
本試験結果は、承認審査過程で照会事項に対する回答として提出し、承認時に評価されました。
各臨床試験の副作用については、p96をご参照ください。
NSAA総スコアのベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
NSAA総スコアのベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
［調整済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、エレビジス群
（n＝50）
では－1.43
（－3.08～0.22）
、外部対照群
（n＝66）
では－4.63
（－6.75～－2.52）
、群間差は3.20
（95%信頼区間：
0.52～5.89）
でした。
iFAS
MMRM解析
MMRMモデルの共変量：投与群、時点、投与群と時点の交互作用、ベースラインの個々の評価項目、ベースラインの個々の評価項目と時点の交互作用、ベース
ラインの年齢、ベースラインの個々の評価項目とベースラインの年齢の交互作用
床上起き上がり時間及び速度のベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
床上起き上がり時間のベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量［調整済み平均値（95%信頼区間）］
は、エレ
ビジス群（n＝50）では4.88秒（2.86～6.90）、外部対照群（n＝66）では10.10秒（7.60～12.60）、群間差は－5.22秒
（95%信頼区間：－8.43～－2.01）
でした。
［調整
また、床上起き上がり時間を速度に変換し※解析した結果では、ベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
済み平均値（95%信頼区間）］は、エレビジス群では－0.05rise/秒（－0.06～－0.03）、外部対照群では－0.10rise/秒
（－0.12～－0.07）、群間差は0.05rise/秒（95%信頼区間：0.02～0.09）
でした。
iFAS
MMRM解析
MMRMモデルの共変量：投与群、時点、投与群と時点の交互作用、ベースラインの個々の評価項目、ベースラインの個々の評価項目と時点の交互作用、ベース
ラインの年齢、ベースラインの個々の評価項目とベースラインの年齢の交互作用
※：床上起き上がり速度は1÷床上起き上がり時間で算出した。
10m歩行／走行時間及び速度のベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
10m歩行／走行時間のベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
［調整済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、エレ
信頼区間：－3.90～1.13）
でした。
［調整
また、10m歩行／走行時間を速度に変換し※解析した結果では、ベースラインからエレビジス投与後3年までの変化量
臨床試験
成績
ビジス群（n＝49）
では3.51秒（1.99～5.03）、外部対照群（n＝66）
では4.89秒（2.89～6.90）、群間差は－1.38秒（95%
済み平均値
（95%信頼区間）
］
は、エレビジス群では－0.24m/秒
（－0.38～－0.10）
、外部対照群では－0.57m/秒
（－0.75～
－0.39）
、群間差は0.33m/秒
（95%信頼区間：0.10～0.55）
でした。
iFAS
MMRM解析
MMRMモデルの共変量：投与群、時点、投与群と時点の交互作用、ベースラインの個々の評価項目、ベースラインの個々の評価項目と時点の交互作用、ベース
ラインの年齢、ベースラインの個々の評価項目とベースラインの年齢の交互作用
※：10m歩行／走行速度は10÷10m歩行／走行時間で算出した。
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
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