2. 適正使用のための注意事項
重大な副作用のマネジメント
各副作用マネジメントのための他科／他施設との連携

＜本品投与前＞

重篤な副作用が発現した場合を想定し、本品の投与前に連携先
（他科／他施設）
を確認し、緊急時に速やかに対応ができる

ような体制をご検討ください。なお、本品を投与する施設／本品投与後のフォローアップを行う施設は、日本小児神経学会

が定める適正使用指針に基づき、エレビジス実施施設認定WGによる施設認定を受ける必要があります。詳細は日本小児
神経学会のウェブサイト
（https://www.childneuro.jp/general/8664/）
をご確認ください。また、症例ごとの治療

（エキスパートパネル）
による
可否の判断を含めて、日本小児神経学会による施設認定後に提供される、BRIDGE-NMD※1

インターネットを用いたコンサルテーションを、全例で活用してください。
事象名

推奨する連携先
（他科／他施設）
の要件

肝機能障害、
急性肝不全

・ 小児消化器内科医※2がいる。

心筋炎

・ 小児循環器内科医がいる。
・ 心臓MRIが実施できる。

筋炎

・ 膠原病内科医又は小児リウマチ科医が
いる。
・MRI又は病理による診断が実施できる。

血栓性微小
血管症

・ 小児腎臓内科医がいる。
・ 小児透析が実施できる。

膠原病内科
小児リウマチ科

小児消化器内科

小児神経内科

小児腎臓内科

小児循環器内科
42）
44）
より作成

※1：BRIDGE-NMD
（Building Recommendations in Developing Gene Therapy for Neuromuscular Disorders、神経筋疾患遺伝子治療安全性最適化
ネットワーク）
。小児神経、小児肝臓内科、小児肝臓外科、小児循環器、小児免疫、小児腎臓内科、小児血液内科の医師で構成される専門家チーム。
※2：肝機能障害／急性肝不全の対応に関しては、エキスパートパネルにおける小児の肝臓専門医を活用した連携に加え、副作用が生じた際の患者を受け入れる
場合等を想定した小児患者に対応できる肝臓専門医のいる連携先（他科／他施設）を事前に確保して、肝機能障害発現時には情報を共有すること。
この場合、連携先とエキスパートパネルの医師との情報連携等も行えるようにすること。なお、日本肝臓学会が認定する肝臓専門医が在籍する施設の
一覧、肝移植が必要になる場合の手続き等は、日本肝臓学会のウェブサイト
（https://www.jsh.or.jp/medical/specialists/specialists_list.html、
https://www.jsh.or.jp/medical/transplant/）
で情報提供されているので参考にすること。
また、主な小児の肝移植の実施施設については、小児急性肝炎ネット
（https://www.pahn.jp/pah/#A8）
を参考にすること。

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