2. 適正使用のための注意事項
肝機能障害を発現後、コルチコステロイド、免疫グロブリン製剤、免疫抑制剤により対処した症例
の経過 51）
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
症例概要
性別

男性

年齢

6歳

特記事項

ー
経過

本品投与1日前
（Day －1）

ベースラインではAST、
ALTの上昇がみられ、
γ-GTPは正常であった
コルチコステロイド1mg/kg/日
（20mg）
の投与を開始
（ベースラインの投与量15mgに追加）

～本品投与6週後
（Week 6）

毎週の検査値は異常なく推移。胸痛と頻脈のため外来受診
入院①（3日間）
：上室性頻拍が認められたため代謝賦活剤 ※を投与したところ、洞調律に
戻った。⼼エコーとトロポニンIはいずれも正常であり、心筋炎は否定的であった。循環器
内科に相談のうえ、再発予防のため心臓選択性β遮断剤 ※投与を開始。
γ-GTP（67U/L）、
AST、ALT上昇がみられたため、退院前にコルチコステロイドを3mg/kg/⽇に増量。4⽇後
のフォローアップ検査でγ-GTP
（337U/L）
、AST、ALTの持続的な上昇が認められ、再⼊院
入院②（7日間）
：入院期間中にγ-GTPの上昇が持続したため、30mg/kg/⽇のコルチコ
ステロイド静注 ※を3日間、その後0.6g/kg/⽇のIVIG ※を3日間施行。その他の肝機能に
関する検査
（超音波検査、凝固パネル検査、肝炎ウイルス、CMV、EBV）
ではいずれも異常
なし。コルチコステロイド3mg/kg/日を6日間投与し、
γ-GTP 395U/Lで退院。この時点
で、
γ-GTPが改善しない場合は免疫抑制療法を強化することとした

Week 6～

入院③（7日間）
：退院後3日目にγ-GTPが再び529U/Lに上昇したため入院。T細胞又は
B細胞の活性化を示す明確な徴候は認められなかった。目標トラフ値4～6ng/mLで免疫
抑制剤（mTOR阻害剤）※1mg/日の投与を開始し、入院日と入院4日目には抗CD25モノ
クローナル抗体製剤※
（10mg）
を投与。退院時にはコルチコステロイドの投与量を1mg/kg＋
ベースラインの投与量
（15mg）
まで減量。
γ-GTPは298U/Lであった。​​その後6週間かけて
コルチコステロイドを漸減し、肝酵素の値も改善した。コルチコステロイドはベースライン
の投与量となり、mTOR阻害剤も投与開始後3カ月で終了予定
入院①
3日間

γ-GTPの経過

入院②
7日間

治療介入
入院日数

入院③
7日間
529

コルチコステロイド静注、
IVIG
395

γ-GTP
（U/L）

本品投与

398

抗CD25モノクローナル抗体製剤
（入院日と入院4日目）
、
mTOR阻害剤
344

337
282

299

270 276

291
261
193
140
110

67
13 18 22 21

30 22

23

-22

23

34

7

49

52

57

投与後日数

59

62

69

79

Reprinted from Pediatr Neurol., 173, Neumann SM, et al., Reversal of Acute Liver Injury Following Delandistrogene Moxeparvovec Gene
Therapy Using Sirolimus and Immunoglobulin, 76-78, Copyright (2025), with permission from Elsevier.

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※：国内承認効能又は効果外