本品の承認効能、効果又は性能外のデータが含まれますこと、ご留意ください。

ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
症例2
症例概要
性別

男性

年齢

10代半ば

特記事項

4歳でDMD診断
（エクソン46～50の欠失を有する）
体重54.0kg、3年前より歩行不能
合併症：α1-アンチトリプシン MZフェノタイプ（疾患なし）、心筋炎、多発性骨折、ADHDなど
本品投与の約4年半前よりコルチコステロイド投与を開始
投与前の検査値は、ALT 119U/L、AST 101U/Lであり、軽度上昇が認められていた
経過
ー

Day 49

救急科受診。肝毒性と肝合成機能障害
（ALT 1,895U/L、AST 1,322U/L、総ビリルビン11.4mg/dL、PT-INR 1.6、PT 17.4秒）
を認め入院

Day 50～

肝機能の綿密なモニタリング及び管理のためICUに入院し、コルチコステロイド静注 ※1 、経口コルチコステロイド及び
免疫抑制剤（mTOR阻害剤など）※1 、インターロイキン-1阻害薬 ※2 及びトロンボポエチン受容体作動薬 ※1などを投与。
超音波検査では、肝臓のエコー輝度が全体的に増加しており、本品投与前の超音波検査と同様で脂肪浸潤と一致。血小板
減少が認められた

Day 57

肝生検所見は、治療した免疫介在性肝障害の続発性所見と最も一致しており、重大な肝炎の持続は認められなかった

Day 70～

重度腹痛と意識障害
（精神状態の悪化）
のため、再度ICUへ。ALT、ASTは正常、凝血異常は持続

Day 77～

急性肝機能障害及び全身性炎症反応によりPICUに入院し、凝固障害を伴う脳症に至った。翌日、死亡

︵ U/L
︶
ALT

2,000

1,000

0

0

10

20

30

40

50

投与後日数

60

70

80

20
18
16
14
12
10
8
6
4
2
0

600
500
400
300
200

γ-GTP
（U/L）

ALT
γ-GTP
総ビリルビン
PT-INR

総ビリルビン
（mg/dL）
、PT-INR

3,000

臨床検査推移

注意を要する副作用・
不具合とその対策

（U/L）

本品投与日
（Day 1）

100
0

経口コルチコステロイド
コルチコステロイド静注
免疫抑制剤
インターロイキン-1阻害薬、
トロンボポエチン受容体作動薬など

※1：国内承認効能又は効果外
※2：国内未承認
本症例経過は、PMDAへの照会事項回答
（令和7年7月8日付照会事項に対する回答書– 令和7年7月17日提出 –）
より抜粋して作成しています。
※患者背景及び臨床経過については中医協資料
（9月3日提出）
の情報を踏まえ、一部更新しています。
※本症例経過と同様の内容にて、2例目の死亡例が公表されて以降、医療従事者を対象とした個別の情報提供を行っています。

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