＜本品投与時＞
重篤な副作用が発現した際は、適切なタイミングで適切な診療科医へ相談する必要がありますので、下記を参考に検討

（エキスパートパネル）
によるインターネットを用いたコンサルテーションを全例で活用して
してください。BRIDGE-NMD※
ください。また、患者さんが本品を投与した施設から別の施設へ転院した後に副作用を認めた場合は、本品の投与施設
とも連携してください。

他科／他施設との連携
肝機能障害、急性肝不全
下記の①〜③のいずれかに該当する場合は、適切な診療科医に必ず相談してください。また、診断や治療に関して、必要に応じて小児
急性肝炎ネット
（https://www.pahn.jp/）
及び小児肝移植実施施設
（https://www.pahn.jp/pah/#A8）
へのコンサルテーション
もご検討ください。
①本品投与前に肝障害、慢性肝疾患又は急性肝疾患を有するなど、肝機能障害の重篤化因子のある患者に本品の投与を検討する場合
②本品投与後に、肝機能検査値が一定基準を超えた場合

以下のうち1項目でも確認された場合には適切な診療科医へ連絡し、2項目以上確認された場合には、PICUへの搬送や肝移植

も視野に治療方針について速やかに適切な診療科医と相談する
i） PT％ 60%以下又はPT-INR 1.3以上
iii）総ビリルビン2.0mg/dL以上
③肝機能障害発現後に、プレドニゾロンの増量など初期治療で改善がみられない場合
参考：小児急性肝炎ネット（https://www.pahn.jp/）
心筋炎

注意を要する副作用・
不具合とその対策

ii） AST又はALTが1,000IU/L以上、あるいはベースラインの2倍超

下記のいずれかに該当する場合は、適切な診療科医へ相談し連携してください。
• 心筋トロポニンIがベースラインの3倍を超えるかつ正常値上限を超える
• 心筋炎を示唆する心電図変化
（ST-T変化、房室ブロック、上室性頻拍、心室頻拍など）
• 心機能障害、心嚢液貯留、房室弁逆流が認められる
• 胸痛、息切れ、動悸、悪心、嘔吐、食欲不振、浮腫、発熱などの臨床症状がある
筋炎

免疫介在性の筋炎の身体的徴候
（筋力低下、筋肉痛／圧痛、嚥下困難）
が急速に進行する又は数日に
わたる進行とともにみられる場合は、本品投与前に選定した適切な診療科医に相談してください。

血栓性微小血管症

血小板数、LDH、ヘモグロビン、ハプトグロビン値の異常が認められた場合は、本品投与前に選定した
適切な診療科医に相談してください。
42）
44）
45）
より作成

※：BRIDGE-NMD
（Building Recommendations in Developing Gene Therapy for Neuromuscular Disorders、神経筋疾患遺伝子治療安全性最適化
ネットワーク）
。小児神経、小児肝臓内科、小児肝臓外科、小児循環器、小児免疫、小児腎臓内科、小児血液内科の医師で構成される専門家チーム。

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