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総－９参考４ (34 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_68608.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第641回 1／14）《厚生労働省》 |
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2. 適正使用のための注意事項
海外で報告された急性肝不全による死亡例2例の経過（歩行不能の男性DMD患者）
本品の承認効能、効果又は性能外のデータが含まれますこと、ご留意ください。
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
症例1
症例概要
性別
男性
年齢
10代半ば
特記事項
6歳でDMD診断（エクソン22の欠失を有する）
体重72.9kg、約4年前より歩行不能、二相性陽圧換気（BIPAP）使用
合併症：注意欠陥・多動性障害（ADHD）、性腺機能低下症、拘束性肺疾患、閉塞性睡眠時無呼吸症候群など
本品投与前よりコルチコステロイド投与を開始（開始日は不明）
投与前の検査値：A ST 62U/L（ 基準値：10～45U/L）、ALT 69U/L（ 基準値：11～26U/L）、
γ-GTP 25U/L（ 基準値：
11～34U/L）。AST、ALTは基準値をわずかに上回っていた
経過
本品投与日
（Day 1）
コルチコステロイド予防投与
（水〜日：60mg/日）
の忍容性は良好であり、ベースラインのコルチコステロイド投与
（月〜
火：100mg/日）
も継続
Day 36
AST 503U/L、ALT 757U/L、
γ-GTP 122U/L、総ビリルビン0.4mg/dL
Day 43
総ビリルビン0.8mg/dL、AST 626U/L、ALT 729U/L、
γ-GTP 265U/L
Day 47
総ビリルビン9mg/dL、AST 2,513U/L、ALT 2,721U/L、
γ-GTP 328U/L。ベースラインのコルチコステロイド投与
（月〜火：100mg/日）
は継続したまま、水〜日の投与量を60→90mg/日に増量
Day 53～56
暗色尿、悪心、倦怠感が認められた。肝酵素とビリルビン上昇あり。Grade 3の肝毒性により入院。全血球計算（CBC）
は
安定。経口コルチコステロイドとコルチコステロイド静注 ※ が投与された。経口コルチコステロイド100mgで退院し、
AST、ALT、
γ-GTP及び総ビリルビンも改善し安定
Day 64～67
下腹部痛や悪心を訴え救急を受診後、再入院。検査値：総ビリルビン11.7mg/dL、AST 875U/L、ALT 1,386U/L、
γ-GTP 237U/L、白血球数高値。低ナトリウム血症、サードスペースへの体液貯留、肝合成機能障害（フィブリノゲン
低値、PT-INR高値）、進行性の血小板減少症の悪化が発現し、PICUへ。アルブミン25gと利尿降圧剤を投与
Day 70～
PICUより移動。
トランスアミナーゼ低下傾向を考慮してコルチコステロイド漸減。FFP及び血小板輸血実施
Day 82
CMV IgMとIgGは陽性と報告されたが、CMVポリメラーゼ連鎖反応
（PCR）
は陰性
Day 84
集学的管理にもかかわらず、頭蓋内出血を発症し、緩和ケアの後に死亡
剖検での全体的な診断：肝 性脳症を伴わない急性肝不全、頭蓋内出血を引き起こす重度の凝固障害及び血小板減少症
剖検時の主な所見：肝 細胞の化生を伴う肝胆道系の広範な胆管形質転換、脂肪変性、胆汁うっ滞、黄疸、軽微～軽度の
炎症及び軽微な線維化、
α1-アンチトリプシン欠損症や感染の診断的特徴は陰性
2,000
1,000
0
0
10
20
30
40
50
投与後日数
60
70
80
20
18
16
14
12
10
8
6
4
2
0
600
500
400
300
200
γ-GTP
（U/L）
︵ U/L
︶
ALT
ALT
γ-GTP
総ビリルビン
PT-INR
総ビリルビン
（mg/dL）
、PT-INR
3,000
臨床検査推移
100
0
経口コルチコステロイド
コルチコステロイド静注
アルブミン、利尿降圧剤
FFP、血小板輸血
※：国内承認効能又は効果外
34
本症例経過は、医薬品医療機器総合機構
（PMDA）
への照会事項回答
（令和7年7月8日付照会事項に対する回答書– 令和7年7月17日提出 –）
より抜粋して作成
しています。
※患者背景及び臨床経過については中央社会保険医療協議会
（中医協）
資料
（9月3日提出）
の情報を踏まえ、一部更新しています。
※本症例経過と同様の内容にて、2例目の死亡例が公表されて以降、医療従事者を対象とした個別の情報提供を行っています。
海外で報告された急性肝不全による死亡例2例の経過（歩行不能の男性DMD患者）
本品の承認効能、効果又は性能外のデータが含まれますこと、ご留意ください。
ご紹介する症例は臨床症例の一部を紹介したもので、すべての症例が同様な結果を示すわけではありません。
症例1
症例概要
性別
男性
年齢
10代半ば
特記事項
6歳でDMD診断（エクソン22の欠失を有する）
体重72.9kg、約4年前より歩行不能、二相性陽圧換気（BIPAP）使用
合併症：注意欠陥・多動性障害（ADHD）、性腺機能低下症、拘束性肺疾患、閉塞性睡眠時無呼吸症候群など
本品投与前よりコルチコステロイド投与を開始（開始日は不明）
投与前の検査値：A ST 62U/L（ 基準値：10～45U/L）、ALT 69U/L（ 基準値：11～26U/L）、
γ-GTP 25U/L（ 基準値：
11～34U/L）。AST、ALTは基準値をわずかに上回っていた
経過
本品投与日
（Day 1）
コルチコステロイド予防投与
（水〜日：60mg/日）
の忍容性は良好であり、ベースラインのコルチコステロイド投与
（月〜
火：100mg/日）
も継続
Day 36
AST 503U/L、ALT 757U/L、
γ-GTP 122U/L、総ビリルビン0.4mg/dL
Day 43
総ビリルビン0.8mg/dL、AST 626U/L、ALT 729U/L、
γ-GTP 265U/L
Day 47
総ビリルビン9mg/dL、AST 2,513U/L、ALT 2,721U/L、
γ-GTP 328U/L。ベースラインのコルチコステロイド投与
（月〜火：100mg/日）
は継続したまま、水〜日の投与量を60→90mg/日に増量
Day 53～56
暗色尿、悪心、倦怠感が認められた。肝酵素とビリルビン上昇あり。Grade 3の肝毒性により入院。全血球計算（CBC）
は
安定。経口コルチコステロイドとコルチコステロイド静注 ※ が投与された。経口コルチコステロイド100mgで退院し、
AST、ALT、
γ-GTP及び総ビリルビンも改善し安定
Day 64～67
下腹部痛や悪心を訴え救急を受診後、再入院。検査値：総ビリルビン11.7mg/dL、AST 875U/L、ALT 1,386U/L、
γ-GTP 237U/L、白血球数高値。低ナトリウム血症、サードスペースへの体液貯留、肝合成機能障害（フィブリノゲン
低値、PT-INR高値）、進行性の血小板減少症の悪化が発現し、PICUへ。アルブミン25gと利尿降圧剤を投与
Day 70～
PICUより移動。
トランスアミナーゼ低下傾向を考慮してコルチコステロイド漸減。FFP及び血小板輸血実施
Day 82
CMV IgMとIgGは陽性と報告されたが、CMVポリメラーゼ連鎖反応
（PCR）
は陰性
Day 84
集学的管理にもかかわらず、頭蓋内出血を発症し、緩和ケアの後に死亡
剖検での全体的な診断：肝 性脳症を伴わない急性肝不全、頭蓋内出血を引き起こす重度の凝固障害及び血小板減少症
剖検時の主な所見：肝 細胞の化生を伴う肝胆道系の広範な胆管形質転換、脂肪変性、胆汁うっ滞、黄疸、軽微～軽度の
炎症及び軽微な線維化、
α1-アンチトリプシン欠損症や感染の診断的特徴は陰性
2,000
1,000
0
0
10
20
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投与後日数
60
70
80
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18
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6
4
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0
600
500
400
300
200
γ-GTP
（U/L）
︵ U/L
︶
ALT
ALT
γ-GTP
総ビリルビン
PT-INR
総ビリルビン
（mg/dL）
、PT-INR
3,000
臨床検査推移
100
0
経口コルチコステロイド
コルチコステロイド静注
アルブミン、利尿降圧剤
FFP、血小板輸血
※：国内承認効能又は効果外
34
本症例経過は、医薬品医療機器総合機構
（PMDA）
への照会事項回答
（令和7年7月8日付照会事項に対する回答書– 令和7年7月17日提出 –）
より抜粋して作成
しています。
※患者背景及び臨床経過については中央社会保険医療協議会
（中医協）
資料
（9月3日提出）
の情報を踏まえ、一部更新しています。
※本症例経過と同様の内容にて、2例目の死亡例が公表されて以降、医療従事者を対象とした個別の情報提供を行っています。