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総－９参考４ (90 ページ)
出典
| 公開元URL | https://www.mhlw.go.jp/stf/newpage_68608.html |
| 出典情報 | 中央社会保険医療協議会 総会（第641回 1／14）《厚生労働省》 |
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3. 臨床試験成績
副作用
（パート2及びパート3）
パート1でエレビジス
投与
（N＝20）
パート2でエレビジス
投与
（N＝21）
20例（95.2％）
24例（58.5％）
1例（5.0％）
5例（23.8％）
6例（14.6％）
血小板減少症
0
5例（23.8％）
5例（12.2％）
血小板増加症
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
2例（10.0％）
19例（90.5％）
21例（51.2％）
嘔吐
0
16例（76.2％）
16例（39.0％）
悪心
1例（5.0％）
10例（47.6％）
11例（26.8％）
上腹部痛
全事象
血液およびリンパ系障害
胃腸障害
4例（20.0％）
全体
（N＝41）
1例（5.0％）
8例（38.1％）
9例（22.0％）
腹痛
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
便秘
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
1例（5.0％）
4例（19.0％）
5例（12.2％）
0
4例（19.0％）
4例（9.8％）
疲労
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
無力症
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
肝胆道系障害
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
肝腫大
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
肝損傷
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
臨床検査
一般・全身障害および投与部位の状態
発熱
1例（5.0％）
10例（47.6％）
11例（26.8％）
γ-グルタミルトランスフェラーゼ増加
0
6例（28.6％）
6例（14.6％）
グルタミン酸脱水素酵素増加
0
3例（14.3％）
3例（7.3％）
血中ビリルビン増加
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
白血球数減少
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
アラニンアミノトランスフェラーゼ増加
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
血中クレアチンホスホキナーゼ増加
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
肝酵素上昇
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
体重減少
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
0
15例（71.4％）
15例（36.6％）
0
15例（71.4％）
15例（36.6％）
代謝および栄養障害
食欲減退
筋骨格系および結合組織障害
0
3例（14.3％）
3例（7.3％）
筋肉痛
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
関節痛
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
神経系障害
0
3例（14.3％）
3例（7.3％）
嗜眠
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
頭痛
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
精神障害
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
全般性不安障害
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
腎および尿路障害
2例（10.0％）
1例（4.8％）
3例（7.3％）
ケトン尿
1例（5.0％）
1例（4.8％）
2例（4.9％）
糖尿
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
血尿
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
安全性解析対象集団
MedDRA Version 24.1
データ収集完了日：2023年9月29日
90
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
6. 用法及び用量又は使用方法
（抜粋）
通常、体重10kg以上70kg未満の患者には1.33×10 14ベクターゲノム
（vg）
/kgを、体重70kg以上の患者には9.31×10 15vgを、60分から120分かけて
静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。
副作用
（パート2及びパート3）
パート1でエレビジス
投与
（N＝20）
パート2でエレビジス
投与
（N＝21）
20例（95.2％）
24例（58.5％）
1例（5.0％）
5例（23.8％）
6例（14.6％）
血小板減少症
0
5例（23.8％）
5例（12.2％）
血小板増加症
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
2例（10.0％）
19例（90.5％）
21例（51.2％）
嘔吐
0
16例（76.2％）
16例（39.0％）
悪心
1例（5.0％）
10例（47.6％）
11例（26.8％）
上腹部痛
全事象
血液およびリンパ系障害
胃腸障害
4例（20.0％）
全体
（N＝41）
1例（5.0％）
8例（38.1％）
9例（22.0％）
腹痛
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
便秘
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
1例（5.0％）
4例（19.0％）
5例（12.2％）
0
4例（19.0％）
4例（9.8％）
疲労
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
無力症
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
肝胆道系障害
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
肝腫大
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
肝損傷
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
臨床検査
一般・全身障害および投与部位の状態
発熱
1例（5.0％）
10例（47.6％）
11例（26.8％）
γ-グルタミルトランスフェラーゼ増加
0
6例（28.6％）
6例（14.6％）
グルタミン酸脱水素酵素増加
0
3例（14.3％）
3例（7.3％）
血中ビリルビン増加
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
白血球数減少
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
アラニンアミノトランスフェラーゼ増加
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ増加
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
血中クレアチンホスホキナーゼ増加
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
肝酵素上昇
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
体重減少
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
0
15例（71.4％）
15例（36.6％）
0
15例（71.4％）
15例（36.6％）
代謝および栄養障害
食欲減退
筋骨格系および結合組織障害
0
3例（14.3％）
3例（7.3％）
筋肉痛
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
関節痛
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
神経系障害
0
3例（14.3％）
3例（7.3％）
嗜眠
0
2例（9.5％）
2例（4.9％）
頭痛
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
精神障害
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
全般性不安障害
0
1例（4.8％）
1例（2.4％）
腎および尿路障害
2例（10.0％）
1例（4.8％）
3例（7.3％）
ケトン尿
1例（5.0％）
1例（4.8％）
2例（4.9％）
糖尿
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
血尿
1例（5.0％）
0
1例（2.4％）
安全性解析対象集団
MedDRA Version 24.1
データ収集完了日：2023年9月29日
90
4. 効能、効果又は性能
デュシェンヌ型筋ジストロフィー
ただし、以下のいずれも満たす場合に限る
・ 抗AAVrh74抗体が陰性の患者
・ 歩行可能な患者
・ 3歳以上8歳未満の患者
6. 用法及び用量又は使用方法
（抜粋）
通常、体重10kg以上70kg未満の患者には1.33×10 14ベクターゲノム
（vg）
/kgを、体重70kg以上の患者には9.31×10 15vgを、60分から120分かけて
静脈内に単回投与する。本品の再投与はしないこと。