2. 適正使用のための注意事項
＜対処法＞
• 異 常が認められた場合には、プレドニゾロン※1 の増量やステロイドパルス※1、免疫グロブリン製剤 ※1など適切な処置を

（エキスパートパネル）
による
行ってください。また、必要に応じて、適切な診療科医へご相談ください。BRIDGE-NMD※2

インターネットを用いたコンサルテーションを全例で活用してください。

⇒各副作用マネジメントのための他科／他施設との連携

p20参照

※1：国内承認効能又は効果外
※2：BRIDGE-NMD
（Building Recommendations in Developing Gene Therapy for Neuromuscular Disorders、神経筋疾患遺伝子治療安全性最適化
ネットワーク）
。小児神経、小児肝臓内科、小児肝臓外科、小児循環器、小児免疫、小児腎臓内科、小児血液内科の医師で構成される専門家チーム。

＜必要な検査（観察項目）38）44）＞
• 本品の投与前及び投与後最初の1カ月間は少なくとも週に1回心筋トロポニンIを測定してください。
• 胸痛、息切れなどの観察を十分に行ってください。
⇒本品投与前後の検査の実施

p15参照

また、心筋炎が発現した際に適切な評価・処置ができるよう、上記の検査に加え、以下の検査の実施をご検討ください。
実施のタイミングは、下図もご参照ください44）。

血液検査：心筋トロポニンI、BNP又はNT-proBNP、高感度C反応性タンパク
（CRP）
画像検査：心電図、心エコー

本品の投与後、患者さんが他施設でフォローされる場合も同様に検査を実施いただき、患者さんの状態をご確認ください。
本品投与3カ月以降のモニタリング項目及び頻度は、患者さんの状態をご確認の上、適切な診療科医とご相談ください。
1年以降はDMDの定期検査とあわせて、モニタリングを実施ください。
心臓観察プロトコル
ベースライン
（6カ月以内） 2･3日

投与後
1週

2週

3週

4週

以降、3カ月
まで毎週

3カ月

6カ月

1年

◯

●

●

◯

●

●

小児循環器内科診察

●

心筋トロポニンI

●

心電図

●

●

●

◯

●

●

心エコー

●

●

●

◯

●

●

心臓MRI

◯

BNP／NT-proBNP

◯

●

●

●

●

●

◯

◯

● 必須

◯ 推奨
44）
より作成

44