再生・細胞医療・遺伝子治療実現加速化プログラム

令和8年度要求・要望額
（前年度予算額

102億円
92億円）

現状・課題
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再生・細胞医療・遺伝子治療は、既存の治療法がない難病等の患者へ新たな医療を提供できる可能性があり、その世界市場は、2040年には2020年の
20倍に成長すると見込まれ、欧米を中心に研究開発の競争が激化している。
「経済財政運営と改革の基本方針2025」（令和7年6月閣議決定）では、「iPS細胞を活用した創薬や再生・細胞医療・遺伝子治療の研究開発を推
進」すること、「新しい資本主義のグランドデザイン及び実行計画2025年改訂版」（令和7年6月閣議決定）では「再生・細胞医療・遺伝子治療、(略)の研
究開発や生産体制の整備等に取り組む」、「iPS細胞等を用いた再生・細胞医療、遺伝子治療の研究開発や基盤整備」に取り組むことが掲げられている。
我が国が培ってきた本分野の優位性を維持・向上させ、世界に先駆けて患者へ新たな医療を届けるためにも、異分野連携（医学・生命科学系研究者と工
学・情報系研究者等）の強化や、細胞製剤等の製造段階から基礎研究に立ち返るリバーストランスレーショナルリサーチの推進により、将来的な実用化
を見据えた基礎的・基盤的な研究開発を強化する。

取組内容

事業実施期間

令和５年度～令和９年度

① 再生・細胞医療・遺伝子治療研究中核拠点

・ 再生・細胞医療・遺伝子治療分野の共通基盤研究の実施
・ 分野内外の研究者や医療・産業界等との研究ネットワーク構築とそのハブ機能の発揮
・ 次世代iPS細胞を実用化に繋げるための研究開発の実施

② 再生・細胞医療・遺伝子治療研究開発課題

・ 新規治療手段の創出を目指した再生・細胞医療と遺伝子治療の融合研究の充実
・ 我が国発の基幹技術を有する革新的な治療法や細胞製剤等の製造工程を意識した研究開発の充実

③ 疾患特異的iPS細胞を用いた病態解明・創薬研究課題

・ 患者由来の疾患特異的iPS細胞等を活用した病態解明・創薬研究の充実
・ 裾野拡大のための疾患研究者とiPS細胞研究者による共同研究の促進
・ 臨床情報等の充実した疾患特異的iPS細胞バンクの利活用の促進

④ 再生・細胞医療・遺伝子治療研究実用化支援課題

・ 実用化に向けた規制・倫理面の伴走支援の実施
・ 研究早期からの事業化戦略支援の実施
・ ベクター（細胞へ遺伝子を導入する媒体）の製造支援・提供の実施
・ 細胞・ベクターの試験製造マッチング支援の実施

【事業スキーム】

国

補助金

AMED

委託

大学等

（担当：研究振興局ライフサイエンス課）

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