(2) ゲノム編集等システム又は mRNA に関する事項
ア ゲノム編集等システム又は mRNA の種類
(ア) ゲノム編集等を行うゲノム編集酵素及びガイド RNA 等の複合構成物
(イ) 人の体内でゲノム編集酵素に翻訳される mRNA 等の核酸
(ウ) 人の細胞内でタンパク質を産生する目的で用いる mRNA 等の核酸

イ ゲノム編集等システム又は mRNA の構造、製造方法の詳細
(ア) 製造に用いる原材料

ゲノム編集酵素又は mRNA の製造に用いる細胞及び細胞培養に用いる原材料につ
いて安全性や品質の恒常性の観点からその妥当性を説明すること。
（mRNA を細胞か
ら抽出する場合は同様にその妥当性を説明すること。）
核酸について化学合成を行う場合又はインビトロ転写合成系を用いる場合、酵素
系や鋳型となるデオキシリボ核酸（以下「DNA」という。）についてその構成配列、
製造方法を説明すること。
(イ) 製造方法等

ゲノム編集酵素を用いる場合は、その製造はバイオ医薬品の製造と同様の製造方
法がとられると考えられることから、生産細胞のバンクシステム等について説明す
ること。
mRNA についてインビトロ転写合成系を用いる場合（環状 RNA の製造に用いる場
合を含む。
）は、鋳型 DNA として用いるプラスミドの調製方法について(1)ウ(イ)②
に準じて説明すること。また、製造した mRNA の精製方法や鋳型 DNA の分解方法に
ついて説明すること。化学修飾を行う場合にはその方法と妥当性を説明すること。
ガイド RNA 等の化学合成を行う場合には、合成機構や修飾方法、精製方法を説明
し、想定される不純物についての安全性を説明すること。
(ウ) 製造工程と工程管理

製造方法に加えて工程管理について、説明すること。例えば培養細胞を用いて製
造したタンパク質を用いる場合は、ウイルス安全性評価などについて説明するこ
と。
mRNA をインビトロ転写合成系で生成する場合は、鋳型 DNA の品質管理、転写後
の残存 DNA の管理、転写後の精製プロセスの管理及び精製物の品質の確認方法等
について説明すること。
核酸を化学合成する場合は、使用する試薬の品質や、不純物の除去手順、品質の
評価方法等について説明すること。
５ 再生医療等を受ける者に投与する核酸等の最終産物の組成
最終的に再生医療等を提供する際に投与する溶液等の最終組成を表で示すこと。その
際、各成分（核酸等の再生医療等の機能に関わる目的成分を除く。
）を加える必要性及び
妥当性を明らかにし、その安全性や使用実績等を記載すること。また、投与する製品の
容器に関する情報や移動の際に破損汚染を防ぐような二次容器についても記載すること。

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