ア 臨床研究を安全に実施できるとする根拠及び考察
イ 臨床初期投与量及びその妥当性
２ 臨床研究での安全性及び有効性の評価
用いる核酸等又はそれに類似する核酸等について、既に人において用いられている場
合は記載すること。核酸を用いる再生医療等を研究以外で実施する場合には、用いる核
酸等と同一の核酸等について、同一の適応症に対して、同一の用法等で実施された臨床
試験の結果を必ず記載すること。
(1) 臨床的有効性を示すための試験
研究以外で実施する場合については、臨床的有効性を評価した第一相から第三相の
臨床試験のデータを用いて説明すること。
(2) 体内動態と排出
血中動態等の体内動態について説明すること。核酸等としてウイルスベクター等の
生物を用いる場合、当該核酸等の排出の有無について説明すること。もし排出リスク
が否定できない場合には、排出データについて説明すること。また、排出された場合
の核酸等の第三者への伝播のリスクについて記載すること。
(3) 臨床研究における安全性の評価
非臨床試験と同様に、人における一般毒性、免疫原性／免疫毒性、発現産物に対す
る免疫応答の有無、造腫瘍性、生殖細胞への意図しない組み込みリスク、併用療法に
おける安全性及びその他のゲノム編集等に特有の安全性リスクについて得られている
知見を記載すること。
なお、ゲノム編集等を用いる技術については、種差による作用の違い等から、非臨
床試験まででは、十分に off-target 作用を評価することが困難であり、臨床適用に
よって初めて顕在化する毒性が出てくる可能性もあり、臨床適用の初期においては慎
重な投与とモニタリングが必要な場合もある。
(4) 臨床試験の成績の総括
臨床研究として実施する場合には、実施しようとする研究との違いや留意点の観点
から、研究を実施できるとした根拠を説明すること。研究以外で実施する場合には、
研究以外で実施できるとした根拠について説明すること。
３ 再生医療等を受ける者への投与に用いられる特殊な機器や医療材料
目的とする部位に投与する場合等に特殊な機器や医療材料を用いる場合には、その
構造、機能及び安全性について説明すること。当該機器や医療材料を用いて海外で実
施された試験等の結果があればその結果についても説明すること。
第５

その他必要な事項

その他記載すべき事項があれば記載すること。

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