内に導入する遺伝子（以下「導入遺伝子」という。）、人の細胞の遺伝子若しくは mRNA
の改変又はエピゲノム改変（以下「ゲノム編集等」という。
）を行う目的で導入する mRNA
やタンパク質又はその他の人の細胞内でタンパク質を産生する目的で用いる mRNA）の
特性及び効果並びにその導入方法の観点から説明すること。
具体的には、人の体内の細胞に遺伝子を直接導入する場合やゲノム編集等を行うた
めにタンパク質（以下「ゲノム編集酵素」という。）、核酸（ゲノム編集酵素等をコー
ドする mRNA やゲノム編集酵素を標的塩基配列に誘導するための RNA（以下「ガイド
RNA」という。
）
）又はその複合構成物（以下「ゲノム編集等システム」という。）を用
いる場合に、どのような作用機構により目的とする臨床効果が期待できるようになる
のかを説明し、これまで得られている基礎研究のデータや動物での試験結果、また海
外で既に人に投与された経験がある場合にはその結果を踏まえて説明すること。また
類似した技術を用いた人での実施例がある場合には、それらのデータを説明すること。
(2) 核酸等の導入方法を選択した理由
省令第２条第５号二に規定するものを用いて核酸等を細胞内に能動的に送達する技
術（以下「核酸等送達技術」という。
）として、増殖性・選択的増殖性を示すウイルス
ベクターを用いる場合は、その理論的根拠と臨床使用の妥当性について説明すること。
同一又は類似の核酸等を用いたヒトへの臨床試験及び医療提供が国内及び海外で既
に行われている場合には、対象疾患を含めその概要、成果及び予定している臨床研究
又は医療提供との相違点を説明すること。
３ 導入する核酸等
(1) 核酸等の構造及び特性
導入する核酸等について、核酸は当該核酸の塩基配列情報、ゲノム編集酵素は当該
酵素をコードする遺伝子の塩基配列及び当該酵素の一次構造を含む構造特性に関する
情報を含めること。核酸等送達技術としてウイルスベクターやプラスミドベクター等
を用いる場合は、これらについて、主な制限酵素切断位置を含む遺伝子模式図を記載
すること。また、可能であれば全塩基配列を添付資料として添付すること。
ゲノム編集等システムを用いる場合、どのような機構で標的塩基配列の改変を行う
のか（切断するのか修飾するのか）又は相同組換えを行う場合にもその作用について
説明すること。
(2) 核酸等の由来及び由来となった生物における当該核酸等の特性や機能
導入する核酸等の生理活性について、その由来や構築手順を含め、その特性や機能
を説明すること。
「由来となった生物」については、例えば、導入する核酸等として
ウイルスベクターを用いる場合は、当該ウイルスベクターの由来となった自然界に存
在するウイルス（以下「野生型ウイルス」という。）について記載し、ゲノム編集酵
素を用いる場合は、当該酵素を有する由来となった自然界に存在する生物について記
載すること。ゲノム編集等を行うことを目的としてゲノム編集酵素を導入する場合に
おいては、当該酵素に加え、ガイド RNA を用いる場合は、その配列や特異性について
も記載すること。導入する核酸等とその由来となった自然界に存在する核酸やタンパ

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