ク質との構造及び塩基配列又は一次構造の比較（置換、付加、欠失等の変異の有無、
相同性等）を記載すること。
(3) 発現調節エレメントの構造と機能（核酸等として核酸を用いる場合に限る。）
導入する核酸等の発現調節に関わる機構（プロモーター、エンハンサー等）につい
て記載すること。導入する核酸等の発現が何らかの調節を受けるように設計されてい
る場合には、その適切性を説明すること。mRNA として環状 RNA を用いる場合は、どの
ように発現調節を行うかを説明すること。
(4) 核酸等によりタンパク質や mRNA 等が発現する場合は、その発現産物の構造と機能
等（核酸等として核酸を用いる場合に限る。）
核酸等からの全発現産物のタンパク質の一次構造又は転写された RNA が機能する場
合はその塩基配列及び生物活性について記載すること。目的とする生物活性がどのよ
うに発揮するか説明すること。特に、ヒトに対する生理作用が知られている場合には
その詳細な資料を添付すること。また、細胞指向性を有する場合は、どのような機能
によって細胞指向性を付与しているかを説明すること。
(5) その他のエレメント及び翻訳可能領域の配置と機能（核酸等として核酸を用いる場
合に限る。
）
核酸等に含まれるすべての翻訳可能領域を明らかにすること。構成成分としてがん
遺伝子や病原性に関連する遺伝子が含まれる場合、その理由と妥当性を説明すること。
(6) ゲノム編集等を行う方法及びその作用（ゲノム編集等を行う場合に限る。
）
ゲノム編集等を行う場合は、その標的塩基配列に関する情報（ゲノム編集等前後の
塩基配列情報が特定可能な場合はそれを含む。
）、標的塩基配列の認識機構、標的組織
又は臓器の細胞内への導入方法、ゲノム編集等の方法及び確認方法並びにゲノム編集
等によって生じる特性及び機能の変化について具体的に説明するとともに、これまで
得られている解析結果について説明すること。ゲノム編集等によって遺伝子が発現す
る場合は、その発現産物の構造と機能について記載すること。
４ 核酸等の製造及び導入方法
用いる核酸等の種類に応じて、以下の内容を記載すること。
(1) 核酸等送達技術に関する事項
ア 核酸等送達技術の種類
(ア) ウイルスベクター
(イ) プラスミドベクター
(ウ) 脂質ナノ粒子（LNP）その他の化学合成されたキャリアー
(エ) その他の核酸等送達技術

イ 核酸等送達技術の構造、構築方法の詳細
ウイルスベクターを用いる場合は、その粒子構造、由来となった野性型ウイルスの
特性と宿主領域、野性型ウイルスとの構造･性質の違い、増殖性･選択増殖性の有無等
について説明すること。
プラスミドベクターを用いる場合は、ウイルスベクターを用いて遺伝子導入を行う

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