先進医療会議評価委員からの指摘事項に対する回答

先進医療技術名： 進行または再発した固形がん患者に対して標準治療終了前に実施する包括的
ゲノムプロファイリング検査
2025 年 5 月 16 日
所属 ： 国立研究開発法人国立がん研究センター中央病院
氏名 ： 山本 昇

※照会に伴い変更が生じた場合は、関係書類も併せて修正して下さい。
１．
ロードマップでは、本研究の結果で保険収載を目指すこととなっているが、その他の研究は計画さ
れているか、ご教示下さい。
【回答】
申請医療機関内では、本技術に関し、現在提示している研究計画書に基づき研究下で先進医療 A を
実施します。現時点ではその結果のみに基づき保険収載を目指すこととしています。
なお、本技術では実施対象患者の選定方法の中にがんゲノム情報管理センター（C-CAT）へ患者情報
を登録するとの要件を入れております。これらのデータは本技術の意義を明確にし、将来の保険収載の
ための根拠情報になり得ると考えられ、本技術実施の要件とすべきと考えて設定しているものです。そ
のため、申請医療機関以外の医療機関において本技術が先進医療 A として実施される場合も、患者情
報が C-CAT に蓄積されることになるものと考えられますので、他の医療機関でも当該データを活用した
独自の研究が計画・実施される可能性はあります。また、本申請医療機関内においても、C-CAT へ登録
されたデータを利活用した研究が別途実施される可能性はあります。
２．
本研究の結果で保険収載を目指す場合、保険収載の判断基準として統計学的根拠も含まれるかと
考えますが、実施計画書の、9.3. 主たる解析と判断規準 9.5. 予定登録数・登録期間 の統計学的
根拠についてご教示下さい。
【回答】
本研究は検証的なものではないため、いわゆる検定に基づく判断基準は設けておりませんが、実施さ
れる件数の見込みに基づく結果の推定精度については事前に明らかにして実施いたします。なお、様々
なデータ収集項目に関する詳細な解析方法については、解析実施前に統計解析計画書を作成し、その
中で規定する予定です。

以上

1

6