エレビジスとは

改訂案

エレビジスについて

エレビジスは、ジストロフィンと同じようなはたらきをするタンパク質をつくる遺伝子

（導入遺伝子）を、病原性のない治療用のアデノ随伴ウイルスであるAAVrh��という
エレビ ジスについて

この導入遺伝子から
入れ物に入れて体内の筋肉細胞に運ぶ遺伝子補充療法です。
巨大なジストロフィンを短縮したタンパク質がつくられ、ジストロフィンと同じように
はたらき、患者さんの筋肉が壊れるのを防ぐと考えられます。

導入遺伝子は、この治療によって患者さんご自身の遺伝子を収納している染色体に

組み込まれる可能性は低いため、患者さんの遺伝子には影響しないと考えられます。

＜イメージ図＞

エレビジス

導入遺伝子をAAVrh��が筋肉細胞まで運ぶ

ジストロフィンと同じようなはたらきをするタンパク質
をつくる遺伝子（導入遺伝子）
導入遺伝子を筋肉細胞に運ぶ入れ物（AAVrh��）

導入遺伝子が筋肉細胞内に取り込まれる

導入遺伝子からタンパク質がつくられる

ジストロフィンを短縮した、
ジストロフィンと同じようなはたらきをするタンパク質

つくられたタンパク質が

筋肉が壊れるのを防ぐと考えられます

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