改訂案
はじめに

デュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne Muscular Dystrophy：
DMD）は、ジストロフィン遺伝子が変化しているためにジストロフィン

というタンパク質をつくれず、筋肉が壊れて全身の筋力が低下

していく病気です。

エレビジスには、ジストロフィンと同じようなはたらきをする

タンパク質をつくる遺伝子が組み込まれています。このような

遺伝子を体の中に入れる治療のことを、
「遺伝子補充療法」と

いいます。

本冊子では、DMDやエレビジスについて分かりやすく解説して

います。患者さんやご家族の方が、病気や治療について正しく
理解するための一助となれば幸いです。

エレビジスでの治療を行う上で不安なことや分からないこと
などがありましたら、主治医や看護師などの医療関係者にご相談

ください。

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