薬価算定組織における検討結果のまとめ
算定方式

類似薬効比較方式（Ⅰ）

第一回算定組織
新

成分名
最
類
似
薬
選
定
の
妥
当
性

令和８年７月１０日

薬

最類似薬

イソトレチノイン

トレチノイン

イ．効能・効果

大量化学療法後の神経芽腫

急性前骨髄球性白血病

ロ．薬理作用

ＲＡＲ結合による増殖抑制作用

ＰＭＬ－ＲＡＲ－αⅡ 融合遺伝子の抑
制作用

ハ．組成及び
化学構造
ニ．投与形態
剤形
用法

内用
左に同じ
カプセル剤
左に同じ
１日２回、１４日間投与後１４日間休薬 １日３回

画 期 性 加 算

該当しない

(７０～１２０％)

有 用 性 加 算 （ Ⅰ ） 該当しない
(３５～６０％)

該当する（Ａ＝５％）
〔イ．新規作用機序（異なる標的分子）: ①－b＝1p〕

有用性加算（Ⅱ）
(５～３０％)

補
正

該当する（Ａ＝２０％）
市場性加算（Ⅰ）
(１０～２０％)

加
算

本剤は神経芽腫の適応においてＲＡＲ結合による増殖抑制作用を有する初めての薬剤
であり、同様の分化誘導作用を有する既収載品であるトレチノインとは薬理作用発現のた
めの薬剤の標的分子は異なっていると考えられることから、有用性加算（Ⅱ）（Ａ＝５％）
を適用することが適当と判断した。

本剤は希少疾病用医薬品に指定されていることから、加算の要件を満たす。主な対象で
ある小児の患者を組み入れて国内臨床試験が実施されたこと、医療上の必要性が高い医薬
品として企業に開発が要請された品目であること等を踏まえ、加算率は２０％が適当と判
断した。

市 場 性 加 算 （ Ⅱ ） 該当しない
(５％)

特 定 用 途 加 算
(５～２０％)

小

児

加

該当しない

算

該当しない

算

該当しない

迅 速 導 入 加 算

該当しない

(５～２０％)

先

駆

加

(１０～２０％)
（５～１０％）

革新的新薬薬価維持
制 度 へ の 該 当 性

該当する（主な理由：希少疾病用医薬品として指定）

費用対効果評価への
該
当
性

該当しない

当初算定案に対する
新薬収載希望者の
不 服 意 見 の 要 点
上 記 不 服 意 見 に
対 す る 見 解

第二回算定組織

令和

13

年

月

日