本試験には、以下の 2 つのコホートが設定された。


CIS 併発ありコホート：CIS のみを有する患者、又は CIS を併発した高グレード Ta/T1
病変を有する患者で、BCG 最終注入後 12 カ月以内に腫瘍の再発が認められた患者



乳頭状病変のみコホート：CIS を併発していない高グレード Ta/T1 病変を有する患者
で、BCG 最終注入後 6 カ月以内に腫瘍の再発が認められた患者
本試験は、スクリーニング期間（本品投与前 7～28 日間）
、主要評価期間（本品の初回投

与後 12 カ月間）及びフォローアップ期間（本品の初回投与後 12 カ月以降の 3 年間）から
構成された。
本品の用法及び用量又は使用方法は、主要評価期間では、3×1011 vp/mL の本品 75 mL を、
尿道カテーテルを用いて Day 1、Day 90、Day 180 及び Day 270 の計 4 回膀胱内投与するこ
ととされた。なお、2 回目以降の投与にあたっては、正確な病期を判定するために、各投
与前 2 週間以内に尿細胞診及び膀胱鏡検査を実施し、高グレード病変の再発の有無を評価
し、臨床的に必要な場合は生検を実施することとされ、高グレード病変の再発所見が認め
られない場合に本品を投与することとされた。なお、初回投与後 12 カ月時点の生検は必須
とされた。また、長期フォローアップ期間では、主要評価期間終了時点（本品の初回投与
後 12 カ月時点）で高グレード病変の再発が認められず、治験担当医師が適切と判断した場
合、初回投与後 12 カ月時点以降、3 カ月ごとに投与継続することを可能とした。初回投与
後 15、18、21 及び 24 カ月時点で尿細胞診及び膀胱鏡検査を実施し、臨床的に必要であれ
ば投与前に生検を行うこととされた。初回投与後 12 カ月時点で高グレード病変の所見が認
められないが、患者が投与継続を拒否した場合も、初回投与後 15、18、21 及び 24 カ月時
点で尿細胞診、膀胱鏡検査及び生検（臨床的に必要な場合）による評価を行うこととされ
た。初回投与後 24 カ月時点以降は、治験担当医師が通常の臨床診療に従って 3 カ月ごとに
評価を行い、各投与前に本品の投与継続の適格性を確認することとされた。投与期間は、
本品の初回投与日から最長 4 年間とされた。
本試験に登録された 25 例（CIS 併発ありコホート：20 例、乳頭状病変のみコホート：5
例）全例に本品が投与され、安全性解析対象集団及び有効性解析対象集団とされた。2025
年 10 月 23 日データカットオフ時点で、16 例（CIS 併発ありコホート：13 例（疾患再発 12
例、患者の希望による中止 1 例）
、乳頭状病変のみコホート：3 例（疾患再発 2 例、有害事
象 1 例）
）が投与中止に至り、9 例が主要評価期間を完了した。
有効性について、本試験の主要評価項目である、CIS 併発ありコホートにおける本品の
初回投与後 3 カ月までの完全奏効率4）［95%CI］
（%）は 75.0［50.9, 91.3］
（15/20 例）であ
4）

中央病理診断施設における尿細胞診及び膀胱鏡検査、必要に応じて生検によって評価した。CIS 併発あ
りの患者における完全奏効は、以下の 2 つの基準のいずれかを満たす場合と定義された。

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