本品の用法及び用量又は使用方法は、主要評価期間では、3×1011 vp/mL の本品 75 mL を、
尿道カテーテルを用いて Day 1、Day 90、Day 180 及び Day 270 の計 4 回膀胱内投与するこ
ととされた。なお、2 回目以降の投与にあたっては、正確な病期を判定するために、各投
与前 2 週間以内に尿細胞診及び膀胱鏡検査を実施し、高グレード病変の再発の有無を評価
し、臨床的に必要な場合は生検を実施することとされ、高グレード病変の再発所見が認め
られない場合に本品を投与することとされた。なお、初回投与後 12 カ月時点の生検は必須
とされた。また、長期フォローアップ期間では、主要評価期間終了時点（本品の初回投与
後 12 カ月時点）で高グレード病変の再発が認められず、治験担当医師が適切と判断した場
合、初回投与後 12 カ月時点以降、3 カ月ごとに投与継続することを可能とした。初回投与
後 15、18、21 及び 24 カ月時点で尿細胞診及び膀胱鏡検査を実施し、臨床的に必要であれ
ば投与前に生検を行うこととされた。初回投与後 12 カ月時点で高グレード病変の所見が認
められないが、患者が投与継続を拒否した場合も、初回投与後 15、18、21 及び 24 カ月時
点で尿細胞診、膀胱鏡検査及び生検（臨床的に必要な場合）による評価を行うこととされ
た。初回投与後 24 カ月時点以降は、治験担当医師が通常の臨床診療に従って 3 カ月ごとに
評価を行い、各投与前に本品の投与継続の適格性を確認することとされた。投与期間は、
本品の初回投与日から最長 5 年間とされた。
本試験に登録された 157 例（CIS 併発ありコホート 107 例、乳頭状病変のみコホート 50
例）全例に本品が投与され、安全性解析対象集団とされた。このうち、BCG-unresponsive
高リスク NMIBC の診断基準に合致しなかった 6 例（CIS 併発ありコホート 4 例、乳頭状病
変のみコホート 2 例）を除く 151 例（CIS 併発ありコホート 103 例、乳頭状病変のみコホー
ト 48 例）が有効性解析対象集団とされた。
有効性について、本試験の主要評価項目である、CIS 併発ありコホートにおける本品の
初回投与後 3 カ月までの完全奏効率2）［95%CI］（%）は表 2 のとおり 53.4［43.3, 63.3］
（55/103 例）であり、95%CI の下限が事前に規定した閾値 27%3）を上回った。
表 2 本品の初回投与後 3 カ月までの完全奏効率（rAd-IFN-CS-003 試験、有効性解析対象集団）
103 例
完全奏効（例数）
55
53.4［43.3, 63.3］
完全奏効率［95%CI*］
（%）
*：Clopper-Pearson 法

2）

実施医療機関における尿細胞診及び膀胱鏡検査、必要に応じて生検によって評価した。CIS 併発ありの
患者における完全奏効は、以下の 2 つの基準のいずれかを満たす場合と定義された。
① 尿細胞診で陰性であり、膀胱鏡検査で病変が認められない。
② 生検を行った場合、陰性である。
3）
BCG-refractory NMIBC 患者を対象としたバルルビシンの臨床試験で、完全奏効率［95%CI］
（%）は 18
［10.5, 27.3］であったこと（Urol Oncol. 2013; 31: 1635-42）から設定された。

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