厚生労働省科学特別研究事業

3. リスク分類の見直し
新規技術：オルガノイド
• 臨床応用として、臓器の代用として移植医療として活用する方法、診断ツールとして活用
する方法、薬剤の評価ツールとして活用する方法が開発されている。オルガノイドとオ
ミックス解析、ゲノム編集、AIなどの他分野技術との融合で加速度的な発展が期待される。
• 安全性リスクとして、嚢胞形成やオフターゲット組織形成が懸念されている。
• ヒトへ投与した事例は、ES細胞由来膵島オルガノイド（2021年）、生検由来消化管上皮オ
ルガノイド（2022年）、iPS細胞由来網膜オルガノイド（2023年）の３例が報告されてい
る。
• 臨床応用をする上で、製造上の課題（生物由来原料の選定、スケールアップ時の細胞極性
保持、機能活性を維持した保存法）と規格上の課題（規格基準、投与量を規定できる指標、
機能を担保する指標）が存在している。
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