厚生労働省科学特別研究事業

5. 細胞外小胞等による治療および臨床試験に関する調査報告
EVs試験のモダリティと特徴
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EVs関連の臨床試験は計172件（2024年12月8日時点、CTI調査）で実施され、第I相試験が
最多（49件）、第II相（42件）、I/II相（28件）と続き、開発は初期段階が中心である。

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適応疾患はCOVID-19が最多（24件）、呼吸器・神経・悪性腫瘍等、多岐にわたる。

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モダリティはEVs単独による試験が最多（67件）で、その他、低分子医薬（45件）、幹細
胞（31件）など。第I相試験（26件）、第II相（8件）、第III相（2件）となっている。
主な作用機序は抗炎症（97件）・抗ウイルス（96件）・抗腫瘍（67件）。標的分子が特定
されている試験は 35件で、PDE阻害やTLR4阻害等が挙げられる。一方、半数以上の試験に
おいては標的が未記載である。

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試験実施国は米国が最多（75件）で、本邦での試験は1件のみ。企業主導の試験が多く、24
件実施した企業も存在する。
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