厚生労働省科学特別研究事業

3. リスク分類の見直し
新規技術：ゲノム編集
• プライム編集はDNA二本鎖切断なく特定の配列を挿入可能な画期的な技術であり、オフ
ターゲットの頻度も低い可能性があり、臨床試験も予定されている。
• ゲノム編集技術に対する懸念としては、生殖細胞への影響、受精胚に対する治療適応、
疾患の治療ではなく個体の機能強化や疾病予防のためのゲノム編集の可否などが議論さ
れている状況にある。
• ゲノム編集技術は誰もが扱うことができる技術となりつつありことから、技術を適切に
扱えその効果や安全性を担保できる施設で実施するような規制が必要。
• ゲノム編集技術はR6年度の安確法改正にて第１種再生医療等の位置付けとなっており、
個々の技術について安全性の評価と知見の集積が重要。一方で、希少疾患患者等へ遺伝
子治療が届けられるよう安確法の制度をうまく活用した研究開発が取り組まれていくこ
とが期待される。

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