一方、希少がん、難治性がん及び小児・ＡＹＡ世代のがんについては、依然
として、患者の必要とする医薬品の開発等が進んでいないとの指摘もある。
患者申出療養等の新たな「保険外併用療養費制度」や医師主導治験を活用す
るためには、それらを担う臨床研究中核病院等と拠点病院等や小児がん拠点病
院との連携が必要であるが、こうした制度の周知や臨床研究中核病院等と拠点
病院等や小児がん拠点病院との連携が十分ではないとの指摘がある。
こうした既存の制度を活用して、先進的な医療にアクセスできない中で困難
な病気と闘う患者の思いに応えると同時に、保険外併用療養がいたずらに拡大
することがないよう、留意が必要である。
個々の患者に適切な治療を提供するためには、治験・臨床試験を含めた治療
選択肢を速やかに検討する必要があるが、これらの情報を提供する体制が十分
ではないとの指摘がある。

（取り組むべき施策）
国は、臨床研究中核病院等と拠点病院等や小児がん拠点病院との連携を、情
報共有等により一層強化する。また、がん患者に対し、治験や臨床試験に関す
る情報を提供する体制を整備する。
国は、希少がん、難治性がん、小児・ＡＹＡ世代のがん等の新たな治療が特
に求められている分野の患者が、各種の制度を的確に活用できるよう、
「拡大治
験制度」、「最先端医療迅速評価制度」及び「患者申出療養制度」について、患
者や医療従事者に対する周知を行う。
国は、革新的な診断法・治療法等を創出するための研究開発を推進するとと
もに、画期的な医薬品、医療機器、体外診断用医薬品及び再生医療等製品につ
いて「先駆け審査指定制度」等の仕組みを活用することによって、早期の承認
を推進する。
国は、真に有効な医薬品を適切に見極めてイノベーションを評価し、研究開
発投資の促進を図るために、革新的な新薬創出を促進するための仕組みの見直
しを行う。

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