され、分析結果等については公的分析結果が妥当であると結論付けられた。
・ 本剤の臨床試験において投与開始後 36 ヶ月まで二重盲検が保たれているという製造販売業者の
指摘はもっともであり、異論はない。
・ 製造販売業者の主張するサブグループ解析では、MMSE スコア 22 以上の集団よりもスコア 20-21
集団の方が本剤の効果が優るという臨床的実感に反するデータとなっており、採用しがたい。現
在のアミロイドカスケード仮説との整合性に関する説明はなく、サンプリングの問題である可能
性がある。MMSE スコア 20-21 集団と 22 以上の集団のサブグループ解析におけるハザード比の
95％信頼区間がほとんどオーバーラップしていることから、集団間に有効性の差があるという結
論は妥当でない。
・ 解析結果を専門組織に提出してもらい、それをもとに議論を行うのが、費用対効果評価制度の仕
組みであり、解析結果を提出しないという製造販売業者の判断は、それに沿っていない。
・ バイアスを軽減する工夫をして解析をすることも可能と考えるが、そもそもデータが提出されな
いのであれば、長期の有効性を検討できない。製造販売業者が提出したデータでは、アミロイド
除去ができた患者が実薬群となり、選択バイアスが生じるため、効果を過剰に評価する可能性が
ある。
・ 各論点について保守的な設定である点に注意は必要であるが、公的分析の結果が妥当である。
＜参考：本資料に係る留意事項＞
・

総合的評価では、企業分析及び公的分析双方とも一定の科学的妥当性が認められている。

・

「専門組織での主な検討事項」は、双方の主な見解の相違部分を抜粋したものである。

・

費用対効果評価の詳細については、国立保健医療科学院から公表される報告書を参照されたい。
（以上）

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