本剤の治療効果が治療完了後ただちに消失する科学院の設定は極端であり、科学的根拠に乏しい。
一方で当社の設定も臨床試験データに基づかない仮説に依拠するところも多いため、少なくとも本
剤の第３相試験で実データが存在する期間は一定の治療効果が認められるとする分析を提案する。
以上を踏まえ、専門組織で以下の通り議論され、製造販売業者に対し、投与開始後 18 か月以降も含め
た本薬剤とプラセボ群とのハザード比の分析に必要なデータ及び特定使用成績調査における MMSE データ
を公的分析に提出するよう求めた。さらに、公的分析に対し、製造販売業者から提出されたデータをもと
に、イベントの定義も含めて投与開始後 36 か月間のハザード比、分析対象集団の患者割合について検討
した上で追加分析を実施し、費用対効果評価専門組織に提出するよう指示した。
・ 観察されたデータがないことや、アミロイドβの減少と CDR-SB との関係が一致していないこと
から、ドナネマブの進行抑制効果が投与中止後にも 10 年以上続くと設定することは妥当ではな
く、当初の企業の設定では、治療効果を過剰に見積もる可能性が高いのではないか。
・ ドナネマブの有効性に関する推計については、企業が新たに提案した設定を取り入れ、それ以外
の前提条件は公的分析で用いられた設定を維持したうえで、感度分析を実施することが適切で
はないか。
・ 臨床の立場からは MMSE が悪い患者において当該医薬品の効果が高いとは言えない。企業は、臨
床試験では、投与開始後 18～36 か月の期間も効果があるとしている。同期間のハザード比につ
いて、データがあれば、企業からデータを提供してもらい、追加分析してはどうか。
・ 特定使用成績調査（全例調査）のデータが存在するなら、精査の上で MMSE スコアによる実臨床
での患者割合を使うことも検討してはどうか。
・ 企業が設定した、重度の患者における介護者 QOL 値（0.320）は、一般常識からかなり乖離して
低値である。レカネマブの分析で用いた値を用いることは、本制度における同様の分析に準ずる
という点において、説得力を持つと考えられる。
・ 企業の意見陳述の分析枠組みで検討する主張は理解でき、比較技術に対する健康アウトカム指標
での改善（追加的有用性）に関しても CDR-SB では MMSE 20-21 集団での有用性を評価している。
ただ、実際に TRAILBLAZER-ALZ 2（AACI）試験における、MMSE 20-21 集団と 20 未満、22 以上の
集団におけるサブグループ解析の結果が企業分析の中では確認できない（20-21 集団と全体は記
載あり）ため、重症度によって効果が変わるか否かは判断できない。
上記専門組織の決定について、製造販売業者からデータの一部が提出され、公的分析より追加分析が実
施された。専門組織では、以下の通り議論され、分析結果等については、公的分析による追加分析結果が
妥当であると結論づけられた。
・ 前回の専門組織で製造販売業者が提案した設定について一定の理解は可能であるが、18 ヶ月以
降 36 ヶ月までのデータを製造販売業者が提供しないのであれば、これ以上の分析は不要であり、
公的分析の追加分析結果が妥当である。
・ 患者割合については、全例調査の結果が提出されており、追加分析結果が妥当である。
上記専門組織の決定について、製造販売業者から、MMSE20-21 集団での解析について、治療終了後の有
効性について、本剤の臨床試験のデザインについて不服意見が出された。専門組織では、以下の通り議論
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